Immunmodulerende effekt af autologe mesenkymale stamceller ved MS: et randomiseret, placebokontrolleret fase II forsøg

Formål

• At vurdere om intravenøs infusion af autologe MSC’er har effekt på sygdomsaktiviteten bedømt ved MR-scannning.
• At vurdere effekten og varigheden af effekten (op til 12 måneder) af MSC transplantation vedrørende kliniske tilbagefald, EDSS progression og MSFC.
• At vurdere sikkerhed og gennemførlighed af behandling med autologe MSC’er hos patienter med MS.
• At undersøge effekten af behandling med autologe MSC’er på immunsystemet hos patienter med MS.

Kort beskrivelse af projektet

Multipel sklerose (MS) er en invaliderende sygdom i centralnervesystemet. Medicinske behandlinger har kun moderat effekt på sygdomsforløbet hos få patienter eller kan føre til alvorlige bivirkninger. Mesenkymale stamceller (MSC) fra knoglemarven har egenskaber, som gør dem attraktive: de kan finde hen til betændte områder i hjernen, hvor de kan hæmme immunforsvarets celler og stimulere lokale nervestamceller. Indgift af MSC i karbanen har vist gunstig effekt på betændelse i hjernen og reduceret nedbrydning af nervevæv i dyreforsøg med MS-lignende sygdom. Der er derfor et stort behov for at indlede kliniske forsøg på patienter under kontrollerede forhold, da stamcelleterapi er en radikal anderledes tilgang til MS i forhold til gængse medicinske behandlinger.

Et panel af anerkendte MS-forskere har for nylig taget initiativ til at starte et større internationalt forsøg, som skal undersøge effekten af indsprøjtning af MSC til patienter med MS. Der er i den anledning udtrykt ønske om dansk deltagelse. Stamcellesektionen har sammen med Dansk Multipel Sclerose Center derfor indgået aftale om at deltage i dette internationale forsøg mhp. en samlet analyse af effekten af en sådan stamcellebehandling. Hvert deltagende center vil imidlertid være nødt til at søge om lokal finansiering.Forsøget er et placebokontrolleret lodtrækningsforsøg, dvs. hverken læge eller patient ved, om der gives MSC eller placebo. Forsøget er designet af et internationalt panel, og det er ikke muligt lokalt at fravige dette design, hvis et center ønsker at deltage i det internationale projekt. MSC udtages fra patienternes egen knoglemarv i lokalbedøvelse. Herefter vil cellerne blive mangfoldiggjort i specialindrettet laboratorium, inden de føres tilbage til patienten via karbanen. Patienterne vil derefter løbende undergå kliniske undersøgelser og hjernescanninger for at se, om der er effekt på sygdomsaktiviteten.

I alt 25 danske patienter forventes at deltage i forsøget.