Miglustat as a therapy for secondary progressive multiple sclerosis

Beskrivelse af projektet
Astrocytter er hjerneceller, der spiller en destruktiv rolle ved sclerose, fordi de blandt andet skaber arvæv, der kan forhindre at vævet kan repareres. I søgningen efter nye måder til behandling af progressiv sclerose, vil dette hold bruge en eksperimenterende musemodel, der afspejler adskillige karakteristika ved sekundær progressiv sclerose for at undersøge potentialet i et stof kaldet miglustat. Dette stof er blevet godkendt til at behandle andre sygdomme, og man har fundet ud af, at det hæmmer et stof kaldet B4GALT6, som spiller en rolle i aktiveringen af astrocytter. Forskerne vil undersøge, om miglustat kan hæmme astrocytter og derved stoppe sygdomsudvikling. Holdet vil også afprøve effekten på nerveceller fra mennesker og mus.

Hvad betyder dette for mennesker, der lever med progressiv sclerose?
Denne undersøgelse kan føre til en ny strategi for at stoppe en vigtig aktør med betydning for udviklingen af sclerose. Eftersom miglustat allerede er blevet godkendt til andre formål af de amerikanske sundhedsmyndigheder kan det hurtigere udvides til også at kunne bruges i forbindelse med sclerose, hvis det viser sig at være sikkert og effektivt.