MS prognosis and treatment response - A nationwide register based cohort study

Støttet beløb

2017: 579.564 kr.

2016: 500.000 kr.

Kort beskrivelse af projektet

I 1996 blev sygdomsmodificerende behandling mod multipel sklerose (MS)introduceret, og samtidig blev Sclerosebehandlingsregistret oprettet som en landsdækkende klinisk database, hvor information om patienters behandling, attakker og handikapgrad løbende blev indrapporteret fra alle neurologiske afdelinger, som behandler patienter med MS. Adskillige sygdomsmodificerende præparater er nu godkendt til behandling af attakvis MS med god effekt på sygdomsattakker og en vis effekt på sygdomsprogressionen målt på EDSS. Mens randomiserede kliniske forsøg maksimalt varer 3 år, forløber MS typisk forløber over 20-30 år, og det er derfor yderst relevant at belyse langtidsprognosen efter indførelsen af sygdomsmodificerende medicin.

Det aktuelle forskningsprojekt vil belyse følgende hypoteser:

• Patienter, som starter behandling tidligt, vil udvikle blivende handikap senere end patienter, som starter behandling sent i sygdomsforløbet.
• Patienter, som starter i behandling med højere EDSS, udvikler hurtigere blivende handikap end patienter med lavere EDSS.
• Patienter med sygdomsgennembrud under behandling med et 1. linje præparat, som skifter til et 2. linje præparet, vil udvikle blivende handikap senere end patienter, der forbliver på 1. linje behandlingen.
• Et stabilt sygdomsforløb i de første år hos patienter i sygdomsmodificerende behandling er en prædiktor for færre attakker og for langsommere sygdomsprogression i fremtiden.

Data fra Sclerosebehandlingsregistret og Scleroseregisteret udgør datagrundlaget for studiet. Patienterne vil blive inddelt i kohorter, hvis sygdomsforløb vil blive vurderet ved hjælp af ”propensity scoring” af de prognostiske faktorer, som er registreret. Effektmålene vil være forværring af EDSS score, tid til EDSS 6 og tid til død. Langvarige randomiserede forsøg er ikke mulige, og derfor vil observationelle studier baseret på registerdata være den bedste metode til at vurdere langtidsbehandlingseffekten. Sklerosebehandlingsregistrets prospektivt indsamlede data giver en helt enestående mulighed for i et uselekteret landsdækkende patientmateriale at vurdere sygdomsforløbet efter introduktion af sygdomsmodificerende behandling.