Behandling med blodstamceller – hvad er det?

Interview med Morten Blinkenberg speciallæge i neurologi, ph.d. og overlæge ved Dansk Multipel Sclerose Center ved Rigshospitalet.

Hvad er det for en type blodstam-cellebehandling, der tilbydes sclerosepatienter i Danmark? 

Det drejer sig om en transplantation med autologe hæmatopoietiske, dvs. patientens egne blodstamceller efter en intensiv immundæmpende behandling. Behandlingen betegnes også »højdosis kemoterapi med stamcellestøtte« af de læger, der udfører transplantationen. Det beskriver den måske i virkeligheden bedst. Behandlingen erstatter på den måde de immunceller, der angriber nervesystemet ved sclerose, med nye »ikke-aggressive« immunceller. 

Hvordan foregår behandlingen konkret? 

Et stykke tid før behandlingen får patienten en mild kemokur efterfulgt af injektioner, der stimulerer knoglemarven til at producere ekstra mange nye blodstamceller. Efter ti dage ‘høstes’ de nye blodstamceller fra patientens blod og opbevares.

Tre uger senere følger den hårde del af behandlingen, der består af en højdosis kemokur i fem dage, der slår knoglemarven og immunsystemet helt ned. Herefter får patienten tilbageført de nye blodstamceller, som i løbet af et par uger opbygger et nyt immunforsvar. Populært sagt kan man sige, at behandlingen nulstiller sclerose-immunprocesserne og derved bringer sygdommen i ro.

Hvor længe har behandlingen effekt? 

De foreløbige resultater, vi råder over, viser, at tre år efter behandlingen har ca. 85 % af patienterne ingen sygdomsprogression haft, seks år efter er tallet ca. 65 % og otte år efter ca. 60 %. Derudover tyder erfaringerne på, at skulle sygdommen komme igen, vil det ofte være som en mildere variant.

Hvilke bivirkninger er behandlingen forbundet med?

Det er primært infektioner, for når man slår knoglemarven helt ned, har man ikke noget immunforsvar, og kroppen er åben for infektioner. Det er samtidig en af de væsentligste årsager til, at udfaldet af behandlingen kan være fatalt.

Hvor høj er risikoen for et dødeligt udfald?

I de opgørelser, der foreligger indtil nu, ligger risikoen på omkring to procent. Risikoen for et dødeligt udfald er formentligt lavere, hvis man kun kigger på sclerosepatienter, men det har vi endnu ikke nogle sikre opgørelser over.

Hvad er status på behandlingen herhjemme?

Indtil videre har seks gennemgået behandlingen med et resultat, der tyder på, at sygdommen er gået i ro. Lige nu står vi over for at skulle evaluere de seks behandlinger, der er gennemført.

Vi har brug for at kigge på effekten af behandlingerne og gøre bivirkningerne op, mens  vores hæmatologer, der laver den praktiske del af behandlingerne, har brug for at se, hvor mange ressourcer, der er brugt på de seks første med henblik på at få tilpasset ressourcerne til fremtidige behandlinger.

Betyder det et foreløbigt stop for behandlingen?

Det kan man ikke sige. Lige nu har vi ingen kandidater til behandlingen, så der er ikke nogen, der står på venteliste.

Hvem er behandlingen et tilbud til? 

Det er mennesker, der har en særligt aggressiv form for sclerose, og hvor andre behandlingsmuligheder er udtømte. Der skal være en vis alvor. Vi udfører ikke behandlingen på folk, der ikke er mærkede af sygdommen. Dog skal der være funktioner tilbage, som står til at redde. 

Vil behandlingen på et tidspunkt blive en standardbehandling ved sclerose herhjemme?

Det vil aldrig blive en standard-behandling på grund af dødelighedsrisikoen. Der vil altid skulle være en særlig grund.