Biotin mod progressiv sclerose
Biotinpræparatet, MD1003, har netop vist overraskende effekt i et fase 2/3 studie mod progressiv sclerose. Firmaet bag præparatet skønner, at det kan godkendes næste år, men danske neurologer er skeptiske.
Et nyt middel mod progressiv sclerose (primær og sekundær), MD1003, viser nu vedvarende effekt i et fase 2/3 studie.
MD1003 (også kaldet Cerenday eller Qizanday), er et høj-dosis biotin-præparat udviklet af det franske firma MedDay. Biotin forekommer naturligt i kroppen som et B-vitamin, der indgår i flere stofskifte-reaktioner.
Forbedring af invaliditet efter et år
154 progressive sclerosepatienter med en EDSS score på 4.5-7 fik enten placebo (51 patienter) eller 100 mg biotin (103 patienter) 3 gange dagligt i et år, hvorefter alle patienter fik biotin det følgende år. Målet var at opnå en forbedring i invaliditet.
Efter en 2-årig behandlingsperiode havde hovedparten af de 103 progressive patienter ingen forværring på EDSS skalaen, og i modsætning til ingen i placebogruppen, så oplevede 13% ligefrem en forbedring i fysiske funktioner efter et års behandling (fald på mindst 1 point på EDSS skalaen).
Dertil var der ingen nævneværdige bivirkninger ved brugen af MD1003 i forhold til placebo.
Franske neurologer: ”Imponerende effekt”
”På baggrund af så lille en patientgruppe, er vi er imponerede over, at MD1003 viser en markant bedre evne end placebo til at bremse invaliditeten, at virkningen bibeholdes i 2 år, og at MD1003 også forbedrer nogle af patienternes sygdomsinvaliditet efter et år”, siger studiets forskningsleder, Ayman Thoubah.
På baggrund af de positive data forventer MedDay, at de europæiske sundhedsmyndigheder tager stilling til en eventuel godkendelse af MD1003 i midten af 2017.
Selvom MD1003 stadig er under udvikling, er det dog allerede taget i brug, og i dag er mere end 3.000 patienter i behandling i hele Europa, fortrinsvis i Frankrig.
Skepsis hos danske neurologer
Hos danske neurologer får de seneste resultater med MD1003 dog en mere kølig modtagelse:
”Hovedproblemet er, at de kun kan se effekt i det her studie, som er af beskeden størrelse, men ikke kan bekræfte det i deres andet studie (endnu ikke offentliggjort)”, fortæller Finn Sellebjerg, professor ved Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet:
”Derudover undrer det mig, at de ikke finder nogen placeboeffekt. Det er ikke ukendt, at der kan indtræffe bedring i tilstanden ved progressiv sclerose. Det overraskende i MD1003 studiet er, at det ikke skete for nogen i placebogruppen”.
Normalt vil en pæn portion patienter, op til 20%, der får placebo i kliniske studier opleve en vis form for bedring.
Læs mere i morgen om de danske neurologers forbehold overfor MD1003, og hvorfor så mange patienter er i behandling med det i Frankrig.
