Biotin-præparat bruges allerede i Frankrig
Selvom biotin-præparatet, MD1003, endnu er under klinisk udvikling, behandles mere end 3.000 progressive patienter allerede med det rundt om i Europa. Det sker på baggrund af særlige autorisationer, som individuelle neurologer kan søge om.
Som vi skrev om i går, er der netop publiceret positive resultater fra et fase 2/3 studie med et nyt præparat mod progressiv sclerose, også kaldet MD1003 (Cerenday eller Qizanday).
Men selvom MD1003 stadig er under udvikling og hverken markedsført eller godkendt af det europæiske sundhedsagentur, EMA, så har de franske sundhedsmyndigheder givet grønt lys for en midlertidig forhåndsgodkendelse.
På baggrund af de foreløbige data, har de skønnet at MD1003 vil være en gevinst for progressive sclerosepatienter.
Forhåndsgodkendt sidste år i Frankrig
”Efter de første positive resultater kom frem i efteråret 2015, fik MD1003 en forhåndsgodkendelse af de franske sundhedsmyndigheder, så franske neurologer fik en midlertidig autorisation til at behandle patienter med præparatet”, fortæller MedDays direktør, Frederic Sedel.
Formålet med en midlertidig autorisation er, at give mulighed for behandling med meget lovende præparater til patienter med et meget stort behov og alvorlig sygdom.
3.000 patienter allerede i behandling
I dag er mere end 3.000 patienter i behandling med MD1003, fortrinsvis i Frankrig, men også i andre lande.
Frederic Sedel understreger, at lignende forhåndsgodkendelser (også kaldet ’named patient basis’ eller 'compassionate use') er givet i en lang række andre europæiske lande, også i de nordiske lande, til individuelle neurologer, der ansøger på baggrund af hver enkelt patient.
De franske neurologer har allerede opnået gode erfaringer med MD1003, fortæller Frederic Sedel:
”Patienterne er meget tilfredse, og behandlingen virker efter hensigten hos hovedparten af patienterne. Da de franske neurologer har fulgt udviklingen af MD1003 på tætteste hold, og fået tidligt kendskab til data, er det kun naturligt, at det netop er i Frankrig, behandlingen er mest udbredt”.
Mangelfuld dokumentation for effekt
Men i Danmark er neurologerne mere skeptiske:
”Vi mener, at der er helt utilstrækkelig dokumentation for, at behandlingen har en effekt”, fastslår Finn Sellebjerg, professor ved Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet:
”For det første er det netop publicerede studie beskeden i størrelse, og har besynderligt nok ingen placeboeffekt. For det andet kan den effekt, der blev vist ikke bekræftes i et andet studie hos patienter med synsproblemer ved sclerose. Der er derfor behov for endnu et forsøg for at se, om der alligevel er en reel effekt af behandlingen”.
Ikke tilbudt i Danmark foreløbig
Danske sclerosepatienter skal derfor ikke forvente at blive sat i behandling med MD1003 lige foreløbig:
”Vi afholder os fra at bruge MD1003 på nuværende tidspunkt”, konstaterer Finn Sellebjerg:
”Foruden en utilstrækkelig dokumentation for dets virkning, så er behandlingen hverken godkendt af EMA, Lægemiddelstyrelsen eller RADS i Danmark”.
Dyr behandling
Og så er der det med prisen:
”Behandlingen koster ca. 200.000 kr om året per patient. Det er noget mere end de midler, vi normalt anvender, og formentlig også mere end ocrelizumab kommer til at koste”, vurderer Finn Sellebjerg.
