Blodstamceller ser ud til at kunne vende sclerosens kurs hos visse patienter
Resultater fra 151 sclerosepatienter, der har modtaget blodstamcelletransplantation, peger for første gang på, at sygdommen for alvor kan bedres hos patienter med attakvis sclerose
To år efter en blodstamcelletransplantation havde 50 procent oplevet en forbedring på mindst ét point på den såkaldte EDSS-skala, der bruges til at måle sclerosepatienters handicap og symptomer. Fire år efter var tallet 64 procent.
Det viser en opgørelse, som den amerikanske læge Richard Burt fra Northwestern University i Chicago har gjort af 151 sclerosepatienter, der har gennemgået en såkaldt blodstamcelletransplantation under hans ledelse på det hospital, der er tilknyttet universitetet.
Pioner inden for området
Richard Burt er manden, der for omkring 30 år siden fik ideen til at bruge blodstamcelletransplantation mod flere autoimmune sygdomme, og efter ti års dyreforsøg gik han i halvfemserne i gang med at udføre blodstamcelletransplantationer på mennesker blandt andet på mennesker med sclerose. Ved en blodstamcelletransplantation høster man først patientens egne blodstamceller fra knoglemarven. De lægges på køl, mens patienten får cellegift, der slår knoglemarven ud. På den måde nulstilles immunforsvaret, der hos mennesker med sclerose går til angreb på nervecellerne. Derefter får patienten sine stamceller tilbage, som så genopbygger immunsystemet. Forhåbentlig uden den programfejl, som er skyld i udviklingen af sclerose.
Mindre skrap metode
Behandlingen er skrap på grund af cellegiften, men i modsætning til de cellegifte, der normalt bruges ved transplantation hos mennesker med sclerose, anvender Richard Burt en non-myeloablativ metode. Det vil sige han bruger stoffer, der ikke fuldstændigt destruerer knoglemarvscellerne, men kun slår dem ned.
"Det betyder, at det er langt mindre giftigt for patienterne, som derfor også oplever færre komplikationer," fortæller Richard Burt over telefonen fra Chicago.
Reduceret sygdomsaktivitet og forbedret EDSS
Af de 151 patienter, der er blevet transplanteret, havde 123 attakvis sclerose og 28 sekundær progressiv sclerose. Middelalderen var 36 år, rangerede fra 18-60 år. Deres EDSS-score lå mellem 3 og 5,5, og 85 af patienterne var kvinder. Alle er behandlet mellem 2003 og 2014, og ud af de 151 blev 145 fulgt i op til fem år eller så længe, det var muligt efter deres transplantation.
To efter transplantationen havde 41 ud af 82 personer, altså 50 procent, oplevet et fald på mindst ét point på EDSS-skalaen. Efter fire år var det 23 ud af 36, det vil sige 64 procent. Antallet af attakker og sygdomsaktivitet på MR-scanning var også betydeligt reduceret.
Kun mod attakvis sclerose
Forbedringerne gjaldt dog kun for dem med attakvis sclerose, der havde haft sygdommen mindre end ti år. Hos mennesker med progressiv sclerose eller sygdom længere end ti år, så man ingen forbedring på EDSS-skalaen.
Generelt sås meget få infektioner og komplikationer hos de transplanterede. En patient døde 30 måneder efter sin transplantation. Det skyldtes dog ikke behandlingen, men derimod hjerte/kar-sygdom som følge af patientens forhøjede blodtryk, som vedkommende ikke tog sin medicin mod.
Kontrolleret studie i gang
Richard Burt understreger, at der ikke er tale om et randomiseret blindet studie, men kun afrapportering af enkelttilfælde. Derfor kan der være indbyggede fejlkilder, som smitter af på resultaterne. Burt er dog i samarbejde med flere centre rundt omkring i verden, blandt andet neurologer i Uppsala, i øjeblikket ved at udføre et studie med cirka 110 personer, hvor blodstamcelletransplantation sammenlignes med medicinsk behandling.
Scleroseforeningen bringer i næste nummer af vores magasin "Lev med SCLEROSE" et stort tema om blodstamcelletransplantation. Blandt andet et større interview med Richard Burt om hans arbejde. Artiklerne vil også blive tilgængelige her på hjemmesiden.
