Embryonal stamcelleterapi på vej til sclerosepatienter
Embryonale stamceller fra nyligt befrugtede æg er nu klar til at blive transplanteret ind i hjernen på sclerosepatienter. Det er dansk-amerikanske forskere, der med en ny metode snart vil udføre de første forsøg nogensinde med denne type stamceller i sclerosepatienter.
”Vi skal i gang med at teste stamcelleterapi med embryonale stamceller i kliniske forsøg i sclerosepatienter”, udtaler den amerikanske forsker Steven Goldman, der er professor på København Universitets Center for Basic and Translational Neuroscience og leder af Goldman Lab på Rochester Universitets Medical Center i USA, til videnskab.dk.
Han mener, at stamcelleterapi har potentiale til at blive standardbehandling, ikke bare mod sclerose, men mod en række neurologiske sygdomme, der i dag er uhelbredelige.
Celler fra befrugtede æg til hjernen
Forskerne planlægger at transplantere raske stamceller udviklet fra befrugtede æg ind i hjernen på sclerosepatienter.
Cellerne er forstadier til de såkaldte gliaceller, der vil udvikle sig til astrocytter og oligodendrocytter – hjerneceller, som spiller en afgørende rolle for dannelsen af myelin og for at beskytte nerveceller på flere forskellige måder. Det er især disse hjerneceller, der rammes, når man har sclerose.
Metoden er delvist udviklet i Danmark, hvor man med succes har testet den i mus med scleroselignende sygdom.
De kommende forsøg i sclerosepatienter er de første af sin slags i verden og kommer til at foregå i USA.
Abortmodstandere stoppede forsøg
Oprindeligt havde forskerne planlagt at transplantere stamceller fra fostervæv over i sclerosepatienter. I 2014 opnåede de også tilladelse fra de amerikanske sundhedsmyndigheder til at gå i gang, men abortmodstandere satte en stopper for forsøgene.
Projektet blev indirekte involveret i en skandalesag (læs mere her), og resultatet blev en voldsom reaktion mod at bruge stamceller fra fostervæv til forskning.
Ny metode udnytter embryonale stamceller
Det fik forskerne til at gå andre veje, og de besluttede at forfine en anden, nyere metode til at udnytte embryonale stamceller.
I laboratoriet har de formået at få de embryonale stamceller til at specialisere sig til netop gliaceller, og de er blevet i stand til at dyrke dem i stor skala – nok til at bruge i hundredvis af patienter.
Denne sommer har de også påvist en effekt af de embryonale stamceller i mus med hjernelidelsen Huntingtons sygdom.
For forskerne er den nye metode nemmere at arbejde med, fordi de så kan undgå at skulle have fat i nyt fostervæv hver gang.
Godkendelse på plads – starter i 2018
Den pause projektet ufrivilligt løb ind i betød en større forsinkelse, men nu skulle alle formalia være på plads, og Steven Goldman regner med at gå i gang med stamcelleforsøget i 2018.
I første omgang bliver der tale om et fase 1 forsøg, hvor en mindre gruppe sclerosepatienter bliver undersøgt for, hvordan de reagerer på behandlingen.
Stamcelleterapi kan blive standardbehandling
Der går yderligere en række år, før stamcellemetoden kan blive godkendt som en egentlig terapiform og tages i brug.
Men Steven Goldman er optimistisk:
”Vi er nået langt, og stamcelleterapi har potentiale til at kunne kurere diverse neurologiske sygdomme, hvor cellerne degenererer. Det er sygdomme som Parkinson, Huntington sygdom, sclerose og hjerneblødninger,« udtaler han til videnskab.dk.
