”En ud af tre patienter med attakvis sclerose kan få glæde af den her behandling”

Fem år efter en blodstamcelletransplantation har ni ud af ti ikke haft et attak. Og 68 procent er helt fri for sygdomsaktivitet i forhold til nye læsioner i hjernen og handicapudvikling.
Det er det imponerende resultat efter analysen af data fra 48 svenske blodstamcelletransplanterede sclerosepatienter.
Analysen blev offentliggjort sidste år i det videnskabelige tidsskrift Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry (JNNP).
Ud af de 48 patienter er de 19 behandlet på Akademiska Sjukhuset i Uppsala, der er et af de steder, hvor man har størst erfaring med blodstamcelletransplantationer på sclerosepatienter i Europa. Det skyldes, at overlæge og neurolog Jan Fagius for 11 år siden tog initiativet til den første transplantation i Sverige. Den behandlede var en meget syg ung kvinde, der i løbet af et halvt år blev fuldstændig invalideret af sin sclerose, men i dag lever uden tegn på sygdommen. Du kan læse om hende på side 24-25 her i bladet.

Tre attakker på 100 år

Godt 70 sclerosepatienter i Sverige har gennemgået en blodstamcelletransplantation. Størstedeleni Uppsala. For Jan Fagius er der ingen tvivl om, at behandlingen er den mest effektive mod attakvis sclerose.
”Størstedelen af vores transplanterede patienter er ikke længere på medicin og kun et fåtal har fået tilbagefald. De 48 patienter, der var med i den svenske dataanalyse, gik fra i gennemsnit at have fem attakker om året til en attakrisiko på 0,03 attak om året. Det svarer til et attak hvert 33. år. Så effektiv er der ingen anden behandling, der er,” siger Jan Fagius og henviser, til at attakraten efter behandling med infusionsmedicinen Lemtrada, er blevet vist til at være henholdsvis 0,18 og 0,26 i to forskellige studier.
Lemtrada, der i Danmark bruges som anden- eller tredjevalgsbehandling, hvis andre lægemidler svigter, betragtes som det nok mest effektive middel mod sclerose på markedet i dag. Men også et med potentielt hårde bivirkninger.

Nyt studie i gang

En blodstamcelletransplantation er dog også langt fra risikofri. Det er hårdt for kroppen at få sin knoglemarv slået ihjel med kemoterapi, og det kan medføre en del infektioner.
Men Jan Fagius og hans arvtager på Akademiska Sjukhuset overlæge Joachim Burman har siden 2011 deltaget i det såkaldte MIST-studie(Multiple Sclerosis International Stem Cell Transplant Trial), som laves på foranledning af lægenRichard Burt i Chicago – manden bag brugen af blodstamcelletransplantation til sclerosepatienter.
I studiet bruges stoffet cyclofosfamid til at undertrykke knoglemarven, hvilket er mildere for patienterne end den cocktail af kemostoffer, der ellers har været tradition for at bruge.
”Cyclofosfamid minimerer bivirkninger og komplikationer uden at reducere behandlingens effekt nævneværdigt. Derfor har de svenske hæmatologer i 2014 besluttet, at det er den metode, vi bruger her i landet fremover,” siger Jan Fagius.

Transplantation i forhold til andenvalgsbehandling

I MIST-studiet deltager patienter, der skal i gang med andenvalgsbehandling, når deres førstevalgsbehandling har svigtet.
Den ene halvdel af deltagerne får en andenvalgsbehandling, mens den anden halvdel får en blodstamcelletransplantation. Efter fem år analyserer man så patienternes tilstand for at sammenligne den medicinske behandling med transplantationen.
Går det som Fagius tror, vil det vise sig, at blodstamcelletransplantation er mest effektiv, og så vil man kunne tilbyde behandlingen til langt flere mennesker. Op til en tredjedel af alle patienter med attakvis vil med fordel kunne få en transplantation, mener Fagius og Burman.

Blandede erfaringer i Göteborg

Alt i alt skal cirka 120 patienter deltage i studiet, men Fagius og Burman har problemer med at få deltagere nok, fordi deres kolleger tøver med at henvise patienter til Uppsala.
I Göteborg på Sahlgrenska Universitetssjukhuset har man udført blodstamcelletransplantation på i alt seks patienter, men endnu ikke henvist nogen til Uppsala.
”Det er en relativt uprøvet behandling, og vi vil gerne tilbyde mindre farlige behandlinger først. De fleste har jo god effekt af de lægemidler, vi har til rådighed,” siger Jan Lycke, neurolog og overlæge på Sahlgrenska, hvor man har haft mindre gode resultater med sine blodstamcelletransplantationer end i Uppsala.
”Vores patienter har været lidt ældre og syge længere, end dem de har transplanteret i Uppsala, og behandlingen har været hård for dem. Vi har dog også transplanteret en yngre patient, der har det rigtigt godt nu,” fortæller Jan Lycke.

Uigenkaldelig behandling

Alligevel er han forbeholden overfor transplantation.
”En behandling som for eksempel Lemtrada, hvor man ser lidt af den samme effekt som ved blodstamcelletransplantation er mindre giftig. Patienterne overstår behandlingen uden problem her og nu. Såkan der opstå nogle problemer på længere sigt. Alle behandlinger har sineudfordringer. Men antallet af blodstamcelletransplanterede er stadig få. Og de er ikke fulgt så grundigt, som man gør i et traditionelt randomiseret studie. Derfor kender viikke hele panoramaet af følgevirkninger,” siger Jan Lycke.
Han påpeger også, at en blodstamcelletransplantation er uigenkaldelig
”Den kan ikke gøres om, når den er gjort. Og så står man altså med konsekvenserne resten af sit liv. Men selvfølgelig kan blodstamcelletransplantation være et alternativ. Man skal bare forstå, at for mange kan det indebærer næsten et halvt år, hvor de er meget påvirkede af følgevirkninger, og i et voksenliv er det et anseeligt stykke tid.”

Nye lægemidler er en trussel

I Uppsala er Jan Fagius uforstående overfor præferencen for behandling med de etablerede scleroseprodukter.
“Forskellen på den her metode og de medicinske præparater er, at her ligger risikoen umiddelbart efter transplantationen. For de andre ligger den bare længere frem i tiden. Men medicin kan også være livstruende. Ved Tysabri for eksempel risikerer man hjernebetændelsen PML, og ved Lemtrada kan man få livsfarlig sygdom i blodpladerne. Det er paradoksalt, men hvert nyt lægemiddel, der kommer på markedet,er en trussel mod,at den mest effektive behandling mod sclerose kan blive en rutinebehandling,” siger Jan Fagius.
Han kalder det lige dele held og tilfældighed, at han er blevet en af de store fortalere for blodstamcelletransplantation mod sclerose.

”Jeg var så heldig at støde ind i den måske biologisk set mest perfekte patient til den her behandling. Det er en ubehagelig formulering, når det gælder en person, der var så syg. Men hendes transplantationvar så uhørt vellykket, at vi blev inspireret til at gå videre. Fortsatte gode resultater haroptændt os yderligere, så vi i dag virkelig brænder for, at behandlingen skal introduceres til flere sclerosepatienter.”