Genterapi mod sclerose
Forskere har brugt genterapi til at stoppe sclerose i forsøgsmus. De formåede at styrke den ’gode’ del af immunsystemet og svække den ’skadelige’ del. Teknikken viste sig at holde mus sygdomsfri i mindst 7 måneder.
Genterapi kan i fremtiden blive et vigtigt redskab i kampen mod sclerose. Ideen er at ’pille’ ved de balancer, der findes i immunsystemet, så de ‘gode’ sider styrkes, mens de ‘skadelige’ sider svækkes.
Genterapi styrker godartede immunceller
Det har forskere fra University of Florida Health i USA netop forsøgt sig med i forsøgsmus med tegn på sclerose.
De benyttede en særlig genterapi-teknik, hvor de via ét gen indsat i en virus, kunne stimulere musenes immunsystem til at hæmme de skadelige T-celler, der er involveret i nedbrydning af myelin.
Mus sygdomsfri i 7 måneder
En enkelt behandling med genterapien forhindrede de sygdomsfri mus i at udvikle 'musesclerose' (den hjernesygdom hos mus, der minder mest om sclerose). Samtidig blev sygdommen hos de forsøgsmus, der allerede havde udviklet sclerose, bremset 8 dage efter behandling.
Forskerne var også imponerede over den langvarige effekt: Efter 7 måneder, viste de behandlede forsøgsmus stadig ingen tegn på sygdom, hvorimod ubehandlede mus fik nerveproblemer allerede efter 2 uger.
Ekstra saftig effekt
Som om det ikke var nok, så gav forskerne behandlingen et ekstra boost: Sammen med genterapien, fik musene et lægemiddel, kaldet rapamycin, der normalt bruges til at forhindre frastødning af organer ved transplantationer. Man ved nemlig, at rapamycin hjælper med at fremme de ‘gode’, og hæmme de ‘skadelige’, T-celler.
Det betød at effekten af genterapien blev yderligere forbedret. Efter at have fået genterapi og rapamycin overvandt 70-80% af musene den lammelse de havde i deres ben, og kunne delvist bruge benene igen.
Uvist om det kan overføres til mennesker
På trods af de lovende resultater, og det at forskerne har påvist hvordan genterapi kan stimulere ’godartede’ T-celler i mus, så ved de meget lidt om de mekanismer, der ligger bag teknikken. Det betyder også, at det er usikkert, om de samme forhold gør sig gældende i mennesker. Forskerne forventer dog, at genterapien vil have et stort potentiale for behandling af sclerose i fremtiden.
Finn Sellebjerg, professor ved Dansk Center for Multipel Sclerose på Rigshospitalet er enig:
”Selvom det kun er et studie i mus, er det en interessant metode. Det er ikke første gang man bruger leverens særlige immunologiske egenskaber i den sammenhæng, og der findes andre forskergrupper, der arbejder på at få det videre til behandling af sclerose”.
Bag om forskningen:
Forskerne indsatte genet for et myelinprotein i et virus, der blev sendt ind i forsøgsmusenes lever. Her dannede virus så myelinproteinet på sin overflade, hvilket stimulerede immunsystemet til at danne særlige ’godartede’ T-celler. Disse T-celler hjælper med at skabe tolerance i kroppen og hæmme de mere aggressive T-celler, der fejlagtigt angriber myelin ved sclerose.
Genterapien her drager fordel af den naturlige process, der sker i kroppen, når vi rammes af infektioner: Her vil immunsystemet reagere på de fremmede virus eller bakterier gennem en lang række komplicerede processer. Genterapien vil altså virke lidt på samme måde som en vaccine, hvor man kan manipulere og stimulere bestemte dele af immunsystemet.
Link til originalartiklen findes her.
