Har canadisk behandling helbredt sclerosepatienter?

Et nyt canadisk forsøg bringer store ord i spil.

”Alle er forsigtige med at bruge h-ordet, men de her patienter er blevet helbredt,” udtaler den canadiske Michael Rudnicki, som er leder af “The Regenerative Medicine Program and the Sprott Centre for Stem Cell Research” på canadiske “Ottawa Health Research Institute”.

To BEAM or not to BEAM

For at forstå det nye forsøg fra Canada, som er på vej til at blive publiceret i det videnskabelige tidsskrift The Lancet, skal man først forstå lidt om de forskellige typer ”regimer”, der bruges til at lave blodstamcellebehandlinger.

Der bruges i dag flere forskellige slags behandling verden over til at lave blodstamcellebehandlinger på mennesker med sclerose. Læs mere om, hvad en blodstamcellebehandling (eller HSCT) er her: ”Blodstamceller nulstiller immunforsvaret”.

I Danmark har man hidtil behandlet med et regime af middel styrke til at slå knoglemarven ud, når man lavede blodstamcellebehandlinger – et såkaldt BEAM-regime. 

”Det er det, man bruger de fleste steder i Europa, som vi har brugt på de første af vores patienter. Der er en risiko ved det, men dødeligheden er acceptabel. Det ser ud til formodentlig at virke bedre, end de immunmodulerende behandlinger vi har nu. Men 10-15 procent af patienterne får dog sygdomsaktivitet igen i løbet af de første år,” forklarer overlæge og professor, Finn Sellebjerg fra Dansk Multipel Sclerose Center på Rigshospitalet.

Nyt regime på Riget

På de seneste blodstamcellebehandlede patienter har man på Rigshospitalet skiftet BEAM-regimet ud med behandling med det mildere Cyklofosfamid, som man også skiftede til i Sverige i 2014.

”Det er lidt mindre kraftigt. Det er mere sikkert og har formentlig en mindre dødelighed. Men effekten er også lidt mindre, hvilket betyder, at omkring 20 procent af patienterne får sygdomsaktivitet efter de første par år,” forklarer Finn Sellebjerg.

Det er dog stadig en behandling, man kun skal have en gang i sit liv modsat fx immunmodulerende behandling hver måned.

”Meget imponerende” canadisk forsøg

Men et fase to forsøg fra Canada, som er på vej i det videnskabelige tidsskrift The Lancet, fortæller nu om brug af et helt nyt regime.

”Det er en meget intens form for behandling. De har brugt Busolfan, som er et meget virkningsfuldt, men også meget giftigt stof. Ud af de godt 20 personer, der deltog i forsøget, var der en, der døde af leversvigt, og yderligere en, der fik leversvigt, men overlevede. Det er en teknisk vanskelig og riskofyldt behandling. Men i The Lancet-studiet havde de overlevende godt 20 deltagere ingen attakker eller MR-arktivitet i op mod fem år efter behandlingen,” siger Finn Sellebjerg og fortsætter:

”Det her er ikke noget, vi vil begynde at bruge i Danmark lige foreløbig. Vi har gennemgået studiet med vores knoglemarvslæger, som synes, at vi skal holde os fra det, og det er vi neurologer enige i. Vi tør simpelthen ikke begynde at bruge det nu. Men det er fascinerende at se et forsøg, som kan få attak- og MR-aktiviteten til at forsvinde helt på sclerosepatienter. Det viser, at hvis man behandler rigtigt, rigtigt kraftigt, så kan man måske faktisk helbrede sclerose – i hvert fald i fem år. Det er så længe man har fulgt forsøgsdeltagerne pt. Og det er jo meget, meget imponerende.

Men for mig at se, viser det primært, at i princippet kan man gøre det. Men vil man? En død patient ud af godt tyve er voldsomt. Desuden var der hos næsten 1/3 stadig gradvis forværring  efter behandlingen.  Jeg hæfter mig mest ved, at det her studie bakker op om, at vi må være på rette spor, også med det vi gør med de mindre kraftige blodstamcellebehandlinger,” forklarer Finn Sellebjerg.

Risiko senere i livet?

Han fortæller videre, at kemoterapi, som de forskellige blodstamcelleregimer er en afart af, generelt er kendt for at give en forhøjet risiko for at udvikle fx leukæmi senere i livet.

Om det også vil være tilfældet for blodstamcellebehandlingerne, er ikke afdækket endnu, da man endnu ikke har fulgt større patientgrupper i tilstrækkelig lang tid efter deres behandlinger.

Læs mere om det canadiske forsøg på engelsk her: http://www.fiercebiotech.com/biotech/stem-cells-halt-cns-inflammatory-activity-for-years-phii-ms-trial