Høj dosis af vitamin-variant kan måske forbedre progressiv sclerose
Det er et fransk firma, der har testet Biotin - også kaldet vitamin B7 – på mennesker med progressiv sclerose, og stoffet ser ud til at kunne forbedre handicapgraden hos nogle
Resultaterne fra det franske firma MedDay blev fremlagt i fredags på den store årlige amerikanske neurolog-kongres, der blev holdt i Washington i sidste uge.
Virksomheden har udført et såkaldt fase 3 forsøg, hvor man har testet stoffet, effektiviteten og sikkerheden af MD1003 – en højkoncentreret farmaceut-fremstillet version af vitaminet biotin.
Testet mod placebo
MD1003 blev afprøvet på 154 franske patienter med både primær og sekundær progressiv sclerose. Patienterne blev tilfældigt udvalgt så 103 af dem fik 300 mg MD1003 per dag i 48 uger, hvilket svarer til 10.000 gange den anbefalede dagsdosis af Biotin. De sidste 51 patienter fik placebo. I gennemsnit havde patienterne haft sclerose i 16,6 år og havde en EDSS-score på 6,1.
Bedring hos nogle
I den gruppe der fik MD1003 nåede 12,6 procent af patienterne det primære mål for forsøget, som var enten:
- en nedgang på et point på EDSS-skalaen, hvis de havde en EDSS-score på mindre end 5,5. eller en nedgang på et halvt point, hvis de havde en EDSS-score større end 6
eller:
- en forbedring af ganghastigheden ved det der hedder 25 foot walk – en gangtest, hvor man skal gå 7,62 meter, så hurtigt man kan.
Ingen af personerne i placebogruppen nåede det primære mål for forsøget.
I alt oplevede 13 procent i placebo-gruppen at deres sygdom blev værre målt på EDSS-skalane, mens det kun gjaldt for fire procent i MD1003-gruppen. Stoffet var generelt veltolereret af testpersonerne, og der var ingen udtalte bivirkninger i MD1003-gruppen i forhold til placebo-gruppen.
Forventningerne var højere
Resultaterne af forsøget var ventet med stor spænding, fordi MedDay i 2013 i et mindre pilotforsøg med 23 progressive patienter havde vist, at 91,3 procent af dem oplevede en forbedring af deres neurologiske symptomer. Forsøget den gang var dog ikke blindet og havde ingen placebo-gruppe, og det her større blindede placebo-kontrollerede forsøg levede altså ikke helt op til forventningerne, selvom resultaterne stadig var positive.
Effekten er uforklaret
Biotin menes både at kunne medvirke til at gendanne myelin og at være med til at øge energiforsyningen til overførslen af nerveimpulser. Det er dog ikke fastslået ud fra dette studie, hvad der gør sig gældende i forhold til den positive effekt, virksomheden har set. Efter fremlæggelsen af studiet har der været diskussioner om, hvorvidt MD1003 decideret påvirker sygdommen eller kun er symptomforbedrende. Det er også blevet påpeget, at det er relativt få patienter, der oplever en forbedring.
Ansøgning om markedsføring måske på vej
MedDay har gang i yderligere et fase 3 forsøg, hvor man undersøger effekten af MD1003 på mennesker med sclerose, der har mistet synet på grund af synsnervebetændelse. Resultaterne ventes senere på året, og derefter er det planen, at MedDay vil ansøge om en markedsføringstilladelse af MD1003 i både Europa og USA.
