HSCT kan udsætte sclerose i flere år

Et nyt omfattende studie viser, at sclerose-stamcelletransplantation, HSCT, kan stoppe sygdomsforværring i en lang årrække efter behandling, og at det primært gavner yngre personer med aktiv sygdom i hjerne og rygmarv.

Det er forskere ved Imperial College London, der i et observationsstudie har kigget på udfaldet af HSCT i tidsrummet 1995-2006 af 281 patienter fra 25 forskellige steder i verden. Studiet er netop offentliggjort i tidsskriftet JAMA Neurology, og kan læses her.

Lang opfølgning og stor andel af progressive patienter

Undersøgelsen er interessant, fordi hele 78% af deltagerne havde progressiv sclerose, hvoraf hovedparten var patienter med sekundær progressiv sclerose.

Studiet er samtidig et af de største til dato med en meget lang opfølgningstid: Patienterne blev i gennemsnit fulgt i 6 år, og for nogles vedkommende helt op til 16 år, efter deres stamcelletransplantation.

Og selvom man ved, at HSCT kan gavne nogle patienter, så har det indtil nu været meget uklart, hvor lang tid en effekt vil vare ved.   

Knap halvdelen fik stoppet sygdom i 5 år

Resultatet viste, at progression af sygdommen ophørte hos knap halvdelen af alle patienter (46%), og næsten alle (93%) var i live 5 år efter behandlingen.

Med andre ord viste forskerne, at det er muligt at ’fastfryse’ sygdommens udvikling og stoppe forværring af symptomer i mindst 5 år.

Bedre effekt mod attakvis sclerose

Ikke alle patienttyper havde dog lige meget gavn af HSCT: 5 år efter behandlingen havde 73% med attakvis sclerose og 33% med sekundær progressiv sclerose stoppet udviklingen af deres sygdom.

Men jo ældre personerne var, jo mere fremskreden sygdommen var, og jo kraftigere en medicinering patienterne tidligere havde haft, jo mindre succes opnåede de af HSCT. 

Risikofyldt behandling

Samtidig var resultaterne også en påmindelse om, hvor aggressiv en behandling HSCT er: I studiet døde 8 personer (svarende til 2.8%) indenfor 100 dage efter deres transplantation.

Den høje dødelighed kan bl.a. skyldes, at patienterne fik foretaget deres transplantation i perioden 1995-2006, hvor der ikke var så strenge krav til, hvilke patienter man udvalgte.

Derudover kan det spille ind, at der er forskel på hvor aggressiv en kemoterapi-behandling patienterne har fået.

Finn Sellebjerg, professor ved Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet, forklarer: 
"Både dengang og i dag er der stor uenighed om hvor kraftig en kemoterapi-behandling, der er bedst at give. I Italien benytter man f.eks. en høj-intens kemoterapi-dosis, mens vi i Danmark og Sverige mener den er al for giftig, og derfor tilbyder en lav-intens dosis", 

Gavner yngre med aktiv sygdom

Studiet bekræfter, hvad man har observeret i andre mindre undersøgelser: Nemlig at yngre og mindre invaliderede patienter får mere succes ud af en transplantation, og at behandlingen er forbundet med risici hos ældre personer med mere fremskreden sygdom.

Finn Sellebjerg deler den opfattelse: 
”Resultaterne flugter med, hvad vi vidste i forvejen; at der er en sammenhæng mellem gavnligt respons og aktiv inflammation”.

Altså, jo mere aktiv sygdommen er, jo bedre bliver udfaldet af en transplantation.

Men Finn Sellebjerg finder det også spændende:
"Det er det største langtidsstudie af HSCT, vi kender, og det er flot med så anseelig en andel af patienter, der oplever en langvarig opbremsning af sygdommen.

"Det giver et fingerpeg om, at sekundære progressive patienter med tydelig sygdomsaktivitet også kan få en behandlingseffekt af HSCT", vurderer han. 

Planlægger et kontrolleret studie

Da undersøgelsen er et såkaldt observationsstudie, er det ikke muligt at drage en konklusion om effekten af én bestemt transplantationsbehandling i forhold til ikke at modtage nogen behandling.

Men på baggrund af resultaterne er forskerne nu i bedre stand til at planlægge hvilken type transplantationsmedicin og patienttype, der skal indgå i et større fase 3 studie, hvor man vil sammenligne effekten med en placebo-gruppe, der ikke modtager behandling.

Muligheden for at få foretaget HSCT er til stede i dag i Danmark, men det er afgørende, at en neurolog vurderer, om man er egnet til indgrebet.

Man kan læse mere om blodstamcelletransplantationer i vores tema om emnet fra sidste år her.

• Fakta: HSCT er en intens kemoterapi-behandling udviklet til sclerose. Formålet er at ‘nulstille’ immunsystemet, så man fjerner de skadelige immunceller. Patientens egne stamceller bruges så til at opvokse nye immunceller og gendanne immunsystemet, men det er uklart hvor lang tid den forbedring varer ved. HSCT kan ikke genskabe de kroniske skader, der allerede er sket, så behandlingen vil ikke hjælpe personer med fremskreden progressiv sygdom uden inflammation.