Knoglemarvstransplantation bedre end immun-medicin

Man ved, at nogle sclerosepatienter kan få gavn af en knoglemarvstransplantation (HSCT). Men det er uvist, hvor gavnlig HSCT er – og ikke mindst hvor effektiv det er i forhold til de mange sygdomsmodificerende behandlinger, der findes i dag.

Første sammenligningsstudie af HSCT

I det første større randomiserede studie, kaldet MIST studiet, har forskere med Dr. Richard Burt fra Northwestern Memorial Hospital i Chicago i spidsen, sammenlignet effekten af knoglemarvstransplantation med en række sygdomsmodificerende behandlinger hos godt 100 patienter med attakvis sclerose.  

Patienterne i studiet var i stabil behandling og havde haft færre end 2 attakker i året før forsøgets start. I studiet fik halvdelen af patienterne knoglemarvstransplantation, mens den anden halvdel fortsatte i en sygdomsmodificerende behandling efter lægens valg. Man kan læse mere om studiet her.

94% havde gavn af knoglemarvstransplantation

Resultatet viste især to interessante ting:

1) Mens ca. 60 procent af patienterne i sygdomsmodificerende behandling oplevede en forværring i deres tilstand og en stigning i EDSS score på mindst 1 point i løbet af de efterfølgende 3 år, så skete det samme kun for 6% procent af patienterne på knoglemarvstransplantation.

2) Blandt de knoglemarvstransplanterede så man sågar en gennemsnitlig forbedring af EDSS-scoren fra 3.5 til 2.4, mens scoren blandt patienterne, der modtog sygdomsmodificerende behandling, i gennemsnit forværredes fra 3.3 til 3.9.

Indenfor det første år oplevede 30 af patienterne i sygdoms-modificerende behandling en forværring af deres tilstand. Det betød, at de fik lov til at skifte til HSCT, hvorefter de mærkede en forbedring.

Gode resultater, men underlig sammenligning

Den bemærkelsesværdige forskel, og favorable virkning af HSCT, er på en gang opsigtsvækkende og en understregning af fordelene ved knoglemarvstransplantation.

Det mener også professor Morten Blinkenberg fra Dansk Multipel Sclerose Center ved Rigshospitalet:

”Det er glædeligt, at de kan vise så gode resultater med HSCT, og studiet bidrager med vigtig dokumentationen vedrørende effekt og sikkerhed ved behandlingen”, understreger han.

Dog studser både han og professor Per Soelberg Sørensen fra Dansk Multipel Sclerose Center ved Rigshospitaletover over sammenligningsgrundlaget, hvor det hovedsageligt er milde 1. linje behandlinger, man tester mod HSCT:

”Det undrer mig, at man vælger interferon til en patient, der er kandidat til knoglemarvstransplantation. Man ville forvente, at de skulle have noget stærkere. At begynde at sammenligne interferon med knoglemarvstransplantation er ikke helt rimeligt, og det var også mærkeligt, at kun halvdelen af patienterne på sygdomsmodificerende behandling havde fået Tysabri”, fortæller Per Soelberg Sørensen til Medicinsk Tidsskrift.

Han synes dog alligevel, at det er værd at bemærke, at blot 6% fejlede knolgemarvstransplantation.

HSCT versus Lemtrada afdækkes i Nordisk studie

Forskerne på Rigshospitalet, med Morten Blinkenberg som dansk ankermand, er i øjeblikket ved at lave en lignende undersøgelse i de nordiske lande:

”I det nordiske studie (RAMMS) sammenligner vi effekt og sikkerhed af HSCT med Lemtrada, som er 3. linje behandling. Derfor forventer vi en mere effektiv kontrolgruppe, og deraf en mindre forskel i effekt mellem Lemtrada og HSCT end i Richard Burt's studie”, vurderer Morten Blinkenberg.

Han fortæller, at RAMMS er startet i Norge, samt at man i Danmark og Sverige fortsat afventer myndighedernes tilladelse, men tror på start efter sommerferien.