Ny medicin kan gendanne myelin hos mus
Et nyt kræftmiddel har vist sig at kunne reparere beskadiget myelin i nerveceller i forsøgsmus og samtidig forbedre musenes scleroselignende symptomer. Dermed har sclerosepatienter fået stillet endnu en behandlingsmulighed i udsigt, der ikke kun bremser, men genskaber, ødelæggelsen af nervecellernes myelin.
Et eksperimentielt præparat mod kræft, GANT61, viser nu lovende behandlingsmuligheder mod sclerose. Forskere fra New York University Langone Medical Center demonstrerer i et studie i Nature, at præparatet formår at genopbygge ødelagt myelin i hjerneceller i forsøgsmus og samtidig forbedre deres sclereoselignende symptomer.
GANT61 er designet til at blokere proteinet Gli1, der er involveret i en proces forbundet med udvikling af nervestamceller og vækst hos nogle kræftformer. Man har samtidig set, at Gli1s signaleringsproces også er forhøjet i vævsprøver fra hjernelæsioner hos patienter med sclerose. Det har fået forskere til antage, at sclerosepatienters sympotomer kunne forbedres ved at hæmme Gli1s funktion.
I dette studie fik forsøgsmus med beskadiget hjernemyelin dagligt i en måned enten placebo eller GANT61. Resultaterne viste, at de behandlede mus:
- havde opbygget 50 % mere myelin og
- havde otte gange så mange nervestamceller, der havde bevæget sig til de myelinbeskadigede områder af hjernen, i forhold til hos de ubehandlede mus. Disse nervestamceller udviklede sig gradvist til myelindannende celler.
Samtidig viste det sig, at de behandlede mus oplevede en markant forbedring af en scleroselignende lammelse og svagheder i benene, mens de ubehandlede mus stadig led af ben- og blæresvagheder; symptomer, der ofte opleves hos sclerosepatienter.
Eksperimenterne har taget 6 år at gennemføre og viser med al tydelighed, at ødelagt myelin rent faktisk kan genskabes, og at nervestamceller kan stimuleres til at reparere beskadiget myelin. De nuværende behandlinger målrettet myelin og immunsystemet kan typisk blot bremse udviklingen af sygdommen, men sjældent gendanne det ødelagte.
Resultaterne peger også på, at en potentiel langsigtet strategi for at komme sclerose til livs bør omfatte behandlinger, der separat rammer både:
- nervestamceller, for at stimulere dem til at blive til modne myelindannende celler, og
- umodne myelindannende celler, for at stimulere dem til at danne mere myelin.
Samtidig viser resultaterne, at der findes en pulje af nervestamceller, der kan rammes og benyttes til at behandle sygdommen.
Næste skridt for forskerne bliver at udvikle en bedre Gli1 hæmmer, der så først skal testes i forsøgsdyr og siden i sclerosepatienter.
Læs mere om forsøget i tidsskriftet Nature her.
