Status på behandling med blodstamceller: ”Vi troede, det ville bremse sclerose helt”

I Sverige har de gjort det i 16 år. Men først syv år senere, i 2011, sprang de danske og norske læger med på bølgen, da de begyndte at åbne op for den lovende transplantation med blodstamceller mod sclerose.

”Vi troede i starten, at det her kunne blive behandlingen, der ville bremse sclerose helt,” husker professor Finn Sellebjerg.

”De første patienter vi behandlede, og som vi troede, at behandlingen ville hjælpe, var personer med progressiv sclerose, der stadig oplevede aktivitet i deres sygdom,” forklarer han.

Men kun syv danskere med progressiv sclerose nåede igennem den skrappe behandling herhjemme, inden lægerne sagde stop. De mange voldsomme bivirkninger som ramte patienterne, overskyggede gevinsten, der heller ikke førte til en forbedring i funktionsniveauet, som både læger og patienter ellers havde håbet på.

Skruet ned for styrken

I Sverige var situationen den samme. Mange af patienterne tålte ikke den nye og kraftige behandling, der skulle slå immunsystemet ned og bremse sygdomsaktiviteten.

”Vi behandlede i starten med et regime, der kaldes BEAM, som er kraftigt og kan give voldsomme bivirkninger. Men i 2013 besluttede vi i Sverige at skifte det regime ud med en mildere type, som i dag også bruges i blandt andet Norge, Danmark, Storbritiannien og dele af USA,” fortæller svenske professor Joachim Burman fra Uppsala Universitetshospital.

Helt andre patienter

Typen af den kontroversielle behandling var ikke det eneste, de nordiske lande ændrede på efter høsten af de første erfaringer.

”Vi har fundet ud af, at det er en helt anden patientgruppe, der kan få gavn af den her behandling. Dem vi behandler i Sverige i dag, er unge patienter, der ikke har haft sclerose længe, og som oplever en høj aktivitet i deres sygdom,” forklarer professor Joachim Burman.

Også i Danmark og Norge er det de yngre patienter med høj sygdomsaktivitet, der bliver taget i betragtning til behandlingen, hvis andet medicin ikke hjælper.

”I Norge har vi indtil videre behandlet omkring 60 patienter, og mit indtryk er, at den her behandling er mere effektiv i forhold til at mindske antallet af attaker, end de standardbehandlinger vi ellers bruger i dag. Og så har vi oplevet nogle andre fordele, som transplantationen har ført til, såsom en forbedring af fatigue,” deler den norske professor Øivind Torkildsen fra Haukeland Universitetshospital.

Et voldsomt forløb

Fordelene ser der ud til at være endnu flere af, og en af de store har svenske professor Joachim Burman været med til at bevise.

“Det sidste nye vi har fundet ud af, er, at den her behandling ser ud til at forbedre patientens handicap-score. Det kunne vi se i resultaterne fra et omfattende studie, som vi publicerede for et år siden. Den nyhed er virkelig stor,” understreger den svenske professor. 

Men på trods af de gode resultater og lovende erfaringer, er transplantationen med blodstamceller ikke en behandling, der hverken er ligetil, eller som med sikkerhed kan bremse sclerose og forbedre ødelæggelser.

“De medicinske behandlinger har slet ikke de samme voldsomme påvirkninger på immunsystemet, som den her behandling har. Det er en ret dramatisk og kompleks behandling, patienterne får. Man skal regne med at rive omtrent tre til seks måneder ud af kalenderen, hvor man er sygemeldt, og hvor man kan få det rigtig dårligt,” fortæller overlæge Morten Blinkenberg fra Rigshospitalet, inden hans kollega professor Finn Sellebjerg supplerer: 

“Der er også forskellige risici ved behandlingen. Der er en lille fare for at få kræft efter kemoterapien og for at få andre autoimmune sygdomme ved behandlingen. Og så er der hele problematikken omkring fertilitet. Risikoen for at blive steril efter behandlingen er nemlig meget høj.”

Den manglende brik

Indtil nu har 29 patienter med sclerose været igennem behandlingen herhjemme. Og selvom det endnu kun er et tilbud for få, vækker erfaringerne og et nyt nordisk studie håb for flere og tidligere behandlinger med blodstamceller i fremtiden.

“Vi har oplevet, at langt de fleste af dem vi har behandlet, har haft rigtig god effekt, og at bivirkningerne ikke har været så slemme, som vi kunne frygte. Nogle få af patienterne har dog oplevet attakker og aktivitet i deres sygdom efterfølgende, men hvor mange kan vi ikke med sikkerhed sige, før senere i år,” oplyser overlæge Morten Blinkenberg, inden samtalen drejer og peger mod et stort, nordisk studie, der kan få afgørende betydning.

”Det nordiske studie er stort nok til at kunne vise, om der er en reel forskel mellem transplantationen med blodstamceller og de kraftige medicinske behandlinger. Det vuk kunne guide os i, om det stadig er noget, vi skal reservere til en relativ snæver gruppe,” oplyser han.