Gå til hovedindhold

Status på blodstamceller: Danmark behandler langt færre MS-patienter end Norge

17. maj 2023
Kort fortalt

Den første MS-patient blev behandlet med blodstamceller i 2011 i Danmark. Men hvad skal der egentlig til for at få tilbudt behandlingen? Og hvordan kan det være, at Danmark har behandlet halvt så mange MS-patienter som Norge, hvor behandlingen kom fra start samme år, og hvor der stilles skrappere krav? 

blodstamceller

Sverige kom først fra start, og blodstamcellebehandling af mennesker med MS har siden 2004 været en realitet hinsidan. Joachim Burman, der er overlæge og speciallæge i neurologi ved Akademiska Sjukhuset i Uppsala anslår i et svar til Scleroseforeningen, at der på nuværende tidspunkt er omkring 230 MS-patienter, der er blevet behandlet med blodstamceller i Sverige.

Danmark og Norge fulgte begge efter i 2011. Men mens Norge har behandlet 80 sclerosepatienter med blodstamceller, har kun lidt over 40 mennesker med MS gennemgået behandlingen på Rigshospitalet, der udfører behandlingen i Danmark. Det oplyser henholdsvis professor i neurologi Øivind Fredrik Grytten Torkildsen fra Haukeland Universitetssykehus i Norge og speciallæge i neurologi Morten Blinkenberg, der er overlæge på Rigshospitalets scleroseklinik og ansvarlig for blodstamcellebehandlingen af MS-patienter i Danmark.

Kriterierne for at få tilbudt blodstamcellebehandling ligner ellers hinanden til forveksling i de tre lande, der også alle tre deltager i et fælles studie under norsk ledelse, RAM-MS, hvor behandlingen med blodstamceller testes op imod de højeffektive medicinske behandlinger med alemtuzumab (Lemtrada), cladribin (Mavenclad) og ocrelizumab (Ocrevus).

Skrappere krav i Norge

Faktisk er kriterierne for at blive indstillet til blodstamcellebehandling i Danmark med Morten Blinkenbergs ord nærmere lidt ”løsere” end de norske. I Norge er det eksempelvis et krav, at der skal have været afprøvet en højeffektiv sygdomsmodificerende behandling og kunne påvises sygdomsaktivitet inden for det seneste år i form af et kontrastopladende plak eller mindst tre nye eller forstørrede plaks.  Ligesom det er et krav, at attakkerne er opstået mindst tre måneder efter den påbegyndte sygdomsmodificerende behandling.  

I Danmark kan der derimod tilbydes behandling ved et enkelt alvorligt attak og påvist sygdomsaktivitet for patienter i behandling med et 2. linje-præparat, ligesom der kun stilles krav om to alvorlige attakker og påvist sygdomsaktivitet hos patienter i 1. linje-behandling. Endelig kan behandlingen også tilbydes ubehandlede patienter ved ”svære invaliderende attakker og betydelig MR-aktivitet”.

Fælles for kriterierne i begge lande, og også i Sverige, er, at blodstamcellebehandling er et tilbud til yngre patienter mellem 18 og 50 år og med såkaldt aggressiv attakvis MS. Du kan læse mere om de danske kriterier i boksen Er du i målgruppe for blodstamcellebehandling?

”Men,” præciserer Morten Blinkenbergs som kommentar til alderskriteriet:

”Vi vurderer hver enkelt henvisning individuelt uanset patientens alder.”

Manglende interesse fra danske patienter?

Forklaringen på, at der er langt færre patienter, der modtager blodstamcellebehandling i Danmark i forhold til Norge, er heller ikke, at der afvises patienter i hobetal. Kun omkring en tiendedel, anslår Morten Blinkenberg, opfylder ikke kriterierne og må afvises.

”Der er ganske enkelte, der kommer meget tidligt i deres sygdomsforløb, og som vi må afvise, fordi der hverken er attakker eller MR-aktivitet,” forklarer han.

Ifølge den danske neurolog, der gennemgår alle henvisninger, som Rigshospitalet får ind, er der tilsyneladende ikke særlig mange danske MS-patienter, der er interesserede i en blodstamcellebehandling.

Altså kunne det tyde på, at de færre danske blodstamcellebehandlinger skal forklares med, at der i Danmark er færre henvisninger, hvad der igen formodes at være et udtryk for, at færre patienter i Danmark efterspørger behandlingen i forhold til deres norske medpatienter.

”Vi tror, det kan skyldes, at danske patienter gennem de senere år er blevet sat langt tidligere i behandling med de såkaldt højeffektive behandlinger i forhold til tidligere,” lyder Morten Blinkenbergs forklaring på den manglende efterspørgsel.

En hollandsk undersøgelse fra 2019 peger da også på, at jo mere velbehandlede MS-patienter er, des mindre tilbøjelige er de til at efterspørge stamcellebehandling, og des mindre er deres forventninger til, at blodstamcellebehandling vil kunne gøre en afgørende forskel for dem. Bag undersøgelsen, der er publiceret i Multiple Sclerosis and Related Disorder, er en gruppe forskere anført af Floriaan G.C.M De Kleermaeker fra Viecuri Medical Center i Venlo i Holland.

3 skarpe til Scleroseforeningens direktør

  1. Hvordan forholder Scleroseforeningen sig til behandling med blodstamceller?

Behandling med blodstamceller er en behandling, der helt naturligt påkalder sig stor opmærksomhed. For er der noget, der nærer håbet om en ultimativ behandling, så er det denne behandling, der for nogen ser ud til at have stoppet deres sclerose, selv om vi ved, at det ikke er tilfældet for alle, og selv om det ret beset er for tidligt at sige noget endeligt om. Det er derfor et område, Scleroseforeningen har fulgt nøje gennem årene og løbende har søgt at indhente og sprede viden om. Lige nu påkalder især det store skandinaviske randomiserede studie, RAM-MS, som Danmark også deltager i, sig stor opmærksomhed. Studiet går ud på at teste blodstamcellebehandling op imod flere typer af højeffektive medicinske behandlinger. Det endelige resultat må vi vente lidt på endnu, men hvor er det godt, at der snart er mere håndfast viden på vej. For vi skal huske på, at blodstamcellebehandling også er en meget barsk behandling, der ikke er uden risici og i værste fald kan have fatale følger, selv om der heldigvis ingen er, der er døde af behandlingen i Danmark. Men vi må ikke glemme, at det ifølge lægerne kan ske og sandsynligvis vil ske på et tidspunkt.

  1. Hvad tænker du om forskellen på brugen af blodstamcellebehandling i Danmark og de andre skandinaviske lande?

Jamen, det er en forskel, vi løbende har interesseret os for og spurgt ind til. Det gælder ikke mindst de første år i Danmark, hvor der anvendtes et kemoregime, BEAM, i lighed med det Sverige anvendte i starten, men senere forlod til fordel for et mildere regime i 2014. De første syv patienter i Danmark blev således meget syge, også fordi de var ældre og deres sygdom mere fremskreden, da de blev tilbudt behandlingen. Vi lægger vægt på, at de danske læger ikke var vidende om de svenske lægers omlægning af behandlingen, som de svenske læger på daværende tidspunkt ikke havde meldt ud. Samtidig lægger vi vægt på, at det siden 2016 er den samme behandling og de stort set samme inklusionskriterier, der følges i de tre lande, hvor det er et mildere og bedre tolereret kemoregime, der anvendes, og hvor behandlingen tilbydes yngre patienter, der dels har haft sygdommen i kortere tid, dels har færre skader og dermed tåler behandlingen langt bedre. Det påkalder sig helt naturligt vores interesse, at så mange færre patienter behandles i Danmark her anno 2023. Det vigtige er for os at se, at danske patienter har samme adgang til behandlingen som deres norske og svenske medpatienter, og det har de heldigvis. Jeg noterer mig i den forbindelse, at de neurologer på Rigshospitalet, der har ansvaret for stamcellebehandlingen i Danmark, løbende har orienteret deres kolleger ude i landet om behandlingstilbuddet. For hvis man som patient gerne vil henvises til behandlingen og er i målgruppe, så skal man henvises via sin neurolog. Men hvorfor langt færre patienter henvises til behandlingen i Danmark, det ved vi reelt ikke, og det skal vi klart interessere os for at blive klogere på. Jeg håber, at det er et udtryk for, at der bare er færre patienter i Danmark, der er interesserede i behandlingen og derfor ikke efterspørger den.

  1. Har Scleroseforeningen gjort nok for at sikre de danske sclerosepatienter samme behandlingsmuligheder som deres norske og svenske medpatienter?

Det synes jeg er svært at svare på, ligesom det er svært at gøre sig til dommer over, om der behandles for få i Danmark eller for mange i de andre lande. Det vigtige er, at behandlingstilbuddet er der for danske patienter på lige fod med norske og svenske, og det er det. Det er i hver enkelt patients tilfælde en beslutning, hvor fordele og risici ved behandlingen skal nøje afvejes, for det er en barsk behandling. Og det er en afvejning, som bør overlades til den enkelte patient i samråd med hans eller hendes neurolog, og som det ikke tilkommer os som forening at blande os i.

Det kaldes behandling med blodstamceller også

Autolog hæmopoietisk stamcelletransplantation (AHST) lyder den fulde medicinske betegnelse for behandling med egne blodstamceller. Autolog betyder væv, der stammer fra personen selv. Det kan være stamceller fra blodet, som tages ud fra personen, opbevares og gives til patienten igen. Modsat allogen, hvor vævet kommer fra en anden person. Hæmatopoietiske stamceller betyder blodstamceller (”hæmatopoiese” er betegnelsen for processen at fremstille blodceller, som sker i de hæmatopoietiske eller bloddannende stamceller.

Er du i målgruppe for blodstamcellebehandling?

Behandlingen med blodstamceller er ikke en behandling, som alle med MS kan få tilbudt i Danmark. Behandlingen er kraftigt immunsupprimerende, og forskellige studier har vist betydelig reduktion af attakker og MR-aktivitet og bedring af handicapudviklingen efter behandlingen. Til gengæld forbindes behandlingen med sjældne, men alvorlige bivirkninger som blodforgiftning, leversvigt, udvikling af cancer og anden autoimmunitet.

Dødeligheden er tidligere blevet opgjort til 1-2 %, men er i en nyere metaanalyse opgjort til 0,3 %. På grund af risikoen for alvorlige bivirkninger er behandlingen primært forbeholdt patienter med aggressiv attakvis MS, der har fortsat sygdomsaktivitet og handicapudvikling på trods af behandling med 1. og 2. linje-behandling. Men også ubehandlede kan tilbydes behandlingen ved svære invaliderende attakker.

Vejledende kriterier for at blive henvist:

  • Aggressiv attakvis MS
  • Svære invaliderende attakker og betydelig MR-aktivitet hos ubehandlede
  • Mindst to alvorlige, dokumenterede attakker og typisk MR-aktivitet på 1. linje-behandling
  • Dokumenteret alvorligt attak og typisk MR-aktivitet på 2. linje-behandling
  • Alder mellem 18 og 50 år
  • EDSS-score på mellem 3,0 og 6,0 (EDSS-score er en vurdering af i hvilken grad MS har forværret kroppens fysiske funktioner.)

Kriterierne er vejledende, så spørg din neurolog, hvis du er i tvivl om, hvorvidt du opfylder kriterierne. Behandlingen kræver henvisning via egen neurolog, og den udføres kun på Rigshospitalet. Sclerosehospitalerne deltager i rehabiliteringsindsatsen efter behandlingen.

Kilde: Den neurologiske Nationale Behandlingsvejledning, nNBV, udarbejdet under Dansk Neurologisk Selskab, DNS, www.nnbv.dk


 

Hvad er stamceller overhovedet?

Hvad er stamceller? Celler er kroppens mindste levende byggesten, og der findes knap 300 forskellige typer af specialiserede celler i menneskekroppen, fx hudceller, nerveceller, muskelceller og leverceller. Celler, der både kan lave nye kopier af sig selv og give ophav til celler, der kan specialisere sig videre til andre celletyper, kaldes stamceller. Der findes mange forskellige slags stamceller fra det helt tidligere fosterstadium til det nyfødte og voksne individ, og de skelnes fra hinanden blandt andet ud fra, hvor de forekommer, om de kan giver ophav til mange eller få typer af andre celler, og hvilke linjer af specialiserede celletyper (fx blod, hud, muskel) disse datterceller danner.

Hvorfor er stamceller vigtige for dit helbred?
Når vi får skader eller bliver syge, bliver vores celler skadede eller de dør. Så bliver vores stamceller aktiverede. Stamceller har den funktion, at de reparerer vores beskadigede cellevæv og de erstatter andre celler når disse løbende dør. På denne måde holder vores stamceller os raske og forhindrer os i at blive gamle før tid. Stamceller er ligesom kroppens egen hær af mikroskopiske læger.

Hvilke typer stamceller findes der?
 

  • Embryonale stamceller (”embryo” er en betegnelse for fosteret de første otte uger efter befrugtningen af ægget)  
     
  • Mesenkymale stamceller (”mesenchym” er betegnelsen for en slags bindevæv, som findes i fostertilstanden, og som er ophav til vævstyper som brusk og binde- og støttevæv mellem organerne)
     
  • Hæmatopoietiske stamceller – også kaldet blodstamceller (”hæmatopoiese” er betegnelsen for processen at fremstille blodceller. Det sker i de hæmatopoietiske eller bloddannende stamceller)

Kilder: Hvad er stamceller? - The Niche (ipscell.com)

Du kan også læse mere om stamceller på Scleroseforeningens temasite om stamceller

Hvordan foregår behandlingen med blodstamceller?

Behandlingen med blodstamceller består af mange trin, som du her kan se rækkefølgen af

  1. Indledende samtale.
  2. Forundersøgelser, herunder test af lunge- og hjertefunktion, blodprøver mv. Det undersøges om patienten kan klare behandlingen.
  3. Patienten bliver indlagt i et døgn og får kemoterapi. Kemoen renser stamcelleproduktet, der senere høstes for overflødige celler, og modvirker nogle af de bivirkninger, patienten kan få af den vækstfaktor, de snart skal have. Herefter tager patienten hjem.
  4. Få dage efter, gives den såkaldte vækstfaktor, fordi knoglemarvsstamcellerne normalt befinder sig inde i knoglerne. For at undgå en procedure, hvor man skal suge dem ud ved hjælp af en kanyle i fuld bedøvelse, får man dem ved hjælp af en vækstfaktor til at vandre ud i blodet.
  5. Stamcellerne indsamles via et venekateter. Blodet løber fra patienten ud i en centrifuge, hvor det deler sig i lag. Stamcellerne suges fra, og blodet løber tilbage i patienten. Stamcellerne tælles, så man ved, om man har fået nok ud af patienten. Herefter tager patienten hjem.
  6. Stamcellerne nedfryses, og kan faktisk holde i årevis på frys.
  7. Efter tre til fire uger indlægges patienten og får en høj dosis Cyklofosfamid (kemo) i 5 dage. Samtidig behandles patienten med et antistof, der slår T-celler ihjel, og højdosis binyrebarkhormon for at forebygge feber og undgå kvalme i forbindelse med kemoterapien. Desuden gives masser af væske i drop.
  8. Patienten får efterfølgende stamcellerne tilbage via et centralt venekateter. Stamcellerne finder selv fra blodet og ind i knoglemarven, hvor de sætter sig fast.
  9. Efter kemoterapien er patientens blodtal faldet. Men når stamcellerne er tilbage, begynder de at dele sig og lave røde og hvide blodlegemer og blodplader. Efter otte til 12 dage begynder blodtallet at stige og patienten kan udskrives. 
  10. Der følges op med ugentlige blodprøver i tre måneder og forebyggende medicin i et år. Herudover tilbydes rehabilitering på et af de to Sclerosehospitaler.
  11. Da immunforsvaret er blevet nulstillet med henblik på at standse sygdommen, skal patienten have alle vacciner fra det danske børnevaccinationsprogram på ny.
     

Kilder: Sådan forløber en blodstamcelle- behandling (HSCT) | Scleroseforeningen
Forløbet efter transplantation med stamceller fra knoglemarven (rigshospitalet.dk)

Hvad gør behandling med blodstamceller for sclerosepatienter?

Den meget korte forklaring:
Når man har sclerose angriber immunforsvaret kroppen. Når man gennemgår stamcellebehandling mod sclerose er det for at genopbygge det angrebne immunforsvar med patientens egne stamceller. Man kan se det som om, ens ”harddisk” bliver nulstillet.  

Den tekniske forklaring:
Hvert organ i den voksne krop har sine egne stamceller, der er ansvarlige for dannelsen af nye celler. Blodstamcellerne, der findes i vores knoglemarv er nogle af de livligste, når det gælder at dele sig og producere nye celler. På få minutter producerer vi millioner af nye celler. Det udnytter man ved en blodstamcellebehandling ved først at give patienten nogle substanser, så knoglemarven sender flere stamceller ud i cirkulation i kroppen end normalt. Efter ti dage ”høstes” stamcellerne ved at man tapper blod fra patienten. Blodet føres gennem en maskine, som skiller stamcellerne fra resten af blodet, der føres tilbage til patienten. Stamcellerne fryses ned i en periode.
Derefter indlægges patienten og får cellegift i fem dage. Cellegiften slår knoglemarven ihjel sammen med T-lymfocytterne - de immunforsvarsceller, der angriber myelinskeden omkring nerverne hos sclerosepatienter. En uge efter starten med cellegiften, får patienten sine egne raske blodstamceller tilbage. De svømmer hen til knoglemarven, hvor de opbygger et nyt immunforsvar i løbet af nogle uger. Herefter bedres patienten.

Kilde: BLODSTAMCELLE- TRANSPLANTATION NULSTILLER IMMUNFORSVARET | Scleroseforeningen  

Der er ingen kommentar endnu