En revolution! Sådan lød det fra genforskere i hele verden, da det teknologiske genredigeringsværktøj med det ikke så mundrette navn CRISPR for et lille årti siden blev introduceret i forskningsverdenen.
CRISPR står for den lange og komplicerede lægevidenskabelige term Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats og er en form for ‘biologisk saks’, der gør det muligt at klippe og klistre i arvematerialet eller gensammensætningen hos forskellige organismer. Og derfor rummer teknologien et banebrydende potentiale inden for diagnosticering, behandling, forebyggelse og potentiel helbredelse af forskellige ’uhelbredelige’ genetiske sygdomme som for eksempel multipel sclerose.
Inden for scleroseforskningen anvendes CRISPR-metoden i øjeblikket primært i laboratoriestudier og det, man kalder præklinisk forskning. Det betyder, at metoden endnu ikke kan bruges til behandling af sclerose, fordi det kræver yderligere forskning og kliniske forsøg for at sikre effektivitet og sikkerhed. Men alligevel er alle enige om, at teknologien rummer et virkelig stort potentiale inden for MS-forskning.
CRISPR kan nemlig potentielt bruges til genetiske undersøgelser, hvor forskere kan deaktivere eller aktivere gener for at studere, hvordan det påvirker sygdomsprocessen.
En redigeret immuncelle, tak!
Forskere kan for eksempel genmodificere mus, så de udvikler nogle særlige træk ved MS, for at studere sygdomsforløbet. De kan også identificere en rette behandling og ikke mindst teste effekten af nye behandlingsformer.
Ved at redigere gener i immunceller, som for eksempel kan være T-celler og B-celler, kan man så undersøge deres rolle i forhold til inflammation – og måden, immunforsvaret reagerer på, når man har MS. Det kan give en større forståelse for de mekanismer, der driver sygdommen. Og så kan teknologien potentielt også bruges til såkaldte genetiske risikoanalyser, hvor forskerne identificerer nogle genetiske variationer og risiko-gener, der er forbundet med MS.
En gruppe forskere på Vanderbilt University Medical Center i Nashville, USA er netop nu i fuld gang med at bruge CRISPRteknologi i forskningsforsøg med sclerose-dyremodeller. Her bruger forskerne blandt andet ‘bio-saksen’ til genetisk at eliminere et særligt enzym, der påvirker T-cellerne – og det har allerede vist sig at være effektivt. De håber på baggrund af deres studier at kunne udvikle ny medicinsk behandling af sclerose og en række andre autoimmune sygdomme i fremtiden.
