Kære brevkasse
Jeg er i den situation, at min datter på 14 år netop har fået konstateret RRMS. Det er et kæmpe chok og vi er dybt ulykkelige. Hun virker ikke syg (få symptomer), men vi ved jo det kan ændre sig. Vi har netop fået tilbudt, at hun kan få Gilenya behandling forebyggende. Vi læste om bivirkninger og blev meget, meget kede af det. Hun lyder jo til at blive mere synligt syg af medicinen end af sygdommen.
Hvorfor vælger man ikke stamcellebehandling på et barn, hvis det giver gode prognoser? Kan man selv ønske dette? Hun må da skulle have det bedste af det bedste for at få et godt liv.
Svar
Din datter på 14 år har lige fået konstateret MS, og jeg kan godt forstå, at du er chokeret. Få sygdomsdæmpende lægemidler mod MS er undersøgt hos børn og unge, hvor der foreløbig kun findes data vedrørende effekt og sikkerhed for teriflunomid (Aubagio) og fingolimod (Gilenya).
Vedrørende Gilenya viste de kliniske undersøgelser, at lægemidlet var tilstrækkeligt sikkert og effekten var rigtig god. Gilenya bremsede nemlig udvikling af nye attakker med 82% i forhold til en anden MS behandling godkendt til voksne (Interferon-beta 1a) – en meget overbevisende effekt i MS sammenhæng. Vi behandler dagligt mange voksne mennesker med Gilenya, og bruger det også til mange børn og unge med MS, og langt de fleste tager Gilenya uden at kunne mærke bivirkninger i det daglige.
Hvis en behandling som Gilenya svigter, har vi mulighed for at bruge stamcellebehandling. Sikkerheden og effekten ved stamcellebehandling er dog aldrig beskrevet hos børn og unge. Ved stamcellebehandling gives høje doser af kemoterapi, som giver mange alvorlige bivirkninger under behandlingen og risiko for alvorlige bivirkninger på længere sigt. Desuden er der risiko for at dø under behandlingen, hvilket dog er meget sjældent. Af disse årsager bruges stamcellebehandling kun i tilfælde, hvor sygdommen er meget aggressiv, og den praksis vil nok ikke ændre sig væsentligt, før vi har gode sikkerhedsdata fra kliniske studier.
Overlæge Morten Blinkenberg
