”Skuffende”: Tolebrutinib forsinker ikke varigt funktionstab ved primær progressiv sclerose

Lægemidlet tolebrutinib har lidt et tilbageslag i det seneste forsøg med mennesker, der lever med primær progressiv sclerose. Derfor vil medicinalvirksomheden bag midlet ikke søge godkendelse til den gruppe, skriver virksomheden i en pressemeddelelse.  

Midlet har ellers tidligere vist positive resultater i kliniske forsøg med mennesker med ikke-aktiv sekundær progressiv sclerose. Tidligere kliniske undersøgelser har vist, at tolebrutinib kunne reducere sygdomsudviklingen hos personer med denne type af sclerose med op til 30 procent. Derfor var det forventningen blandt forskere, at midlet ville have en gavnlig effekt på alle typer af progressiv sclerose.  

”Det er da enormt skuffende og ærgerligt. Jeg er overrasket over resultatet – for jeg havde regnet med, at vi ville se en virkning,” siger neurolog og forskningslæge ved Esbjerg Sygehus, Tobias Sejbæk.  

I et såkaldt fase-3-studie blev det undersøgt, om behandlingen med tolebrutinib, der gives som piller, kunne udsætte tidspunktet, hvor der hos mennesker med primær progressiv sclerose opstod en varig forværring af funktionsevnen, som holdt i mindst seks måneder. Det var ikke tilfældet, og de 767 mennesker, der deltog i studiet, mærkede ikke en bedre virkning end de, der fik placebo-medicin.  

Fortsat håb

Mens der har eksisteret medicin mod attakvis sclerose i omkring 30 år, så har effektiv medicin mod progressiv sclerose ladet vente på sig. Derfor forstår Tobias Sejbæk godt, hvis mennesker med primær progressiv sclerose er bekymrede efter den seneste udmelding.  

”For nu er er der igen tale om en ny behandling, der desværre ikke ser ud til at virke på deres subtype af sclerose,” siger han og kalder udmeldingen fra medicinalvirksomheden ”et setback”. 

Der er dog stadig rum til at være håbefuld, mener han. For Tolebrutinib et blot ét middel i en hel generation af ny sclerosemedicin kaldet BTK-hæmmere. Det virker ved at dæmpe aktiviteten i visse immunceller og kan dermed bremse sygdomsprogressionen. Flere medicinalvirksomheder er fortsat i gang med at udvikle forskellige BTK-hæmmere – som måske også på sigt kan vise sig at komme mennesker med primær progressiv sclerose til gode.  

”Det er meget lovende, at vi nu ser ud til at få de første behandlinger, der virker på ikke-aktiv sekundær progressiv sclerose. For sygdomsmekanismerne ved progressiv sclerose – uanset om det er sekundær eller primær progressiv sclerose – minder meget om hinanden. Derfor er det et behandlingsmæssigt nybrud, at vi overhovedet får mulighed for at behandle non-aktiv progressiv sclerose” siger neurologen om gruppen af mennesker, som hidtil ikke har haft effektive behandlingsmuligheder. 

I Danmark er Medicinrådet – instansen, der godkender al medicin – allerede i gang med at vurdere tolebrutinib, der i Danmark vil få navnet Cenrifki. Det forventes, at behandlingen bliver tilgængelig i løbet af 2026.