I 2017 viste et studie, at behandling med ocrevizumab kunne bremse forværringen af funktionsnedsættelse hos mennesker med primær progressiv sclerose (PPMS).
Studiet, ved navn ORATORIO, bidrog til, at Medicinrådet i Danmark et par år senere anbefalede ocrevizumab – men kun til mennesker med primær progressiv sclerose, der er under 45 år gamle. Studiet slog nemlig også fast, at behandlingen så ud til at have størst effekt hos de yngre patienter.
Nu viser et nyt fase 3- studie ved navn ORATORIO-Hand, at midlet ser ud til at være relevant for en større gruppe mennesker med primær progressiv sclerose. Den største effekt ser ud til at være hos mennesker med aktiv sygdom, der kan ses på en MR-scanning.
Lidt flere end 1000 mennesker deltog i studiet, der blev gennemført af internationale forskere og er finansieret af medicinalproducenten bag Ocrevizumab. Halvdelen af deltagerne fik placebo og den anden halvdel kom i behandling med ocrevizumab.
I en artikel i tidsskriftet The Lancet beskriver forskerne, at 40 procent af dem, der fik placebo, oplevede en forværring af enten deres funktionsevne målt på EDSS-skalaen eller deres håndfunktion. For dem, der blev behandlet med ocrelizumab, var det blot 33 procent.
Ud af 100 deltagere, var der altså syv færre, der oplevede forværring af funktionsnedsættelse med behandlingen – sammenlignet med dem, der fik placebo.
Studiet var designet til at inkludere mennesker, der normalt er udelukket fra at deltage i forskningsforsøg og viste, at effekten af ocrevizumab var stærkest hos mennesker med mere fremskreden sygdom – mennesker, der havde en EDSS-score på mere end 6,5.
“Studiet bekræfter, at ocrevizumab virker. Og det virker faktisk lidt mere overbevisende, end det gjorde i det oprindeligt studie fra 2017,” siger professor Finn Sellebjerg, der er daglig leder af Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet i København.
Effekt daler – fortsat – med alderen
Formålet med ORATORIO-Hand var at evaluere, om ocrevizumab kunne have effekt på en bredere gruppe af mennesker med sclerose – blandt andet de lidt ældre og dem, der lever med mere fremskreden sclerose.
I det oprindelige næsten ti år gamle studie var deltagerne højst 55 år gamle, mens det nye studie inkluderede mennesker, der er op til 65 år. Faktisk var næsten en tredjedel af deltagerne i studiet over 55 år gamle og flere af dem levede med mere fremskreden sygdom.
I artiklen vurderer forskerne, at “resultaterne tyder på, at mange patienter op til 65 år kan have gavn af behandlingen”. Dog viste studiet ingen statistisk signifikant behandlingseffekt hos mennesker over 55 år.
I studiets konklusion vurderer forskerne bag studiet, at resultaterne er “af stor betydning for scleroseområdet, fordi de udvider mulighederne for behandling af ældre patienter og patienter med fremskreden sygdom.”
Også professor Finn Sellebjerg mener, at studiet kan være et godt argument for at bruge ocrevizumab som behandling til en bredere gruppe af mennesker med primær progressiv sclerose.
“Behandlingen giver mening op til 55-årsalderen – i særdeleshed, hvis der er sygdomsaktivitet på MR-scanninger,” siger han.
Studiet peger dog på, at gevinsten ved behandlingen er mere usikker hos de ældste med primær progressiv sclerose.
“Hvis man er over 55 år gammel, så er der ikke særlig meget effekt. Så vi kommer nok stadigvæk til at sige, at hvis man er over 55 år, så er det usikkert, hvor meget man rent faktisk får ud af at komme i behandling,” lyder det fra professoren i neurologi, der fremhæver, at effekten er særligt beskeden eller slet ikke til stede hos mænd.
Bedre håndfunktion
Ocrevizumab har ikke kun en positiv effekt målt på EDSS-skalaen og håndfunktionen samlet set.
Når man alene ser på risikoen for at udvikle problemer med at kunne bruge sine hænder – såkaldt håndfunktion – så viser studiet særligt positive resultater. Håndfunktion måles med en såkaldt 9-Hole Peg Test, hvor deltagerne flytter små pinde ind og ud af en plade så hurtigt som muligt.
Blandt deltagerne på placebo oplevede 25 procent en vedvarende forværring af håndfunktionen, mens det samme gjaldt 17 procent af de deltagerne, der var i behandling med ocrevizumab.
Det svarer til, at risikoen for at få en forværring af håndfunktionen var omkring en tredjedel lavere hos deltagerne, der fik ocrevizumab, sammenlignet med placebo.
Hvad er primær progressiv sclerose?
Primær progressiv sclerose er en sjældnere form for sclerose, der kun viser sig hos omtrent 10-15 procent af personer i Danmark, der diagnosticeres med sclerose.
Den er kendetegnet ved, at sygdommen og det dermed følgende funktionstab, udvikler sig mere gradvist over tid, sammenlignet med attakvis sclerose, hvor funktionstabet primært hænger sammen med attakker.
Primær progressiv sclerose rammer som oftest senere i livet end attakvis sclerose, og gennemsnitsalderen ved diagnosetidspunktet er cirka 51 år.
Håb for dem, der står uden behandling
De positive resultater af studiet har nu fået medicinalvirksomheden bag ocrevizumab til at ansøge Medicinrådet om at hæve aldersgrænsen for behandling af primær progressiv sclerose fra 45 år til 55 år, og producenten vil samtidig have udvidet kriterierne til at omfatte patienter med en EDSS-score på op til 8,0.
I Danmark er ocrevizumab lige nu den eneste godkendte medicinske behandling til primær progressiv sclerose. På flere af landets scleroseklinikker følger de Medicinrådets anbefaling om udelukkende at tilbyde behandlingen til mennesker, der er 45 år eller yngre. Andre steder gives den også i nogle tilfælde til personer med sygdomsaktivitet, der er ældre.
Derfor kan det få stor betydning for mennesker med primær progressiv sclerose, hvis Medicinrådet vælger at hæve aldersgrænsen, mener forskningschef Nana Folmann Hempler:
“Lige nu er der mennesker med primær progressiv sclerose, som står helt uden behandlingsmuligheder – på grund af deres alder. For dem vil det gøre en stor forskel, hvis Medicinrådet beslutter at ændre deres anbefalinger, så de kan komme i behandling,” siger hun.
