Forsøg med et nyt lægemiddel, fenebrutinib, er for nylig blevet afsluttet. Resultaterne er ifølge medicinalvirksomheden bag så positive, at de betegner behandlingen som et nybrud.
“Fenebrutinib har potentialet til at løfte nuværende standardbehandling og give læger en ny, effektiv behandling baseret på en ny virkningsmekanisme,” siger medicinsk direktør for Roche Pharmaceuticals, Kerstin Ebel.
Forskerne har undersøgt effekten af fenebrutinib i to forskellige studier. Det ene så nærmere på, hvordan medicinen virkede på patienter med attakvis sclerose, mens det andet afprøvede medicinen på patienter med primær progressiv sclerose.
Og her stod det altså klart, at patienterne i det første forsøg oplevede færre attakker sammenlignet med patienter, der fik standardbehandling medteriflunomid over en periode på 96 uger. I det andet forsøg viste fenebrutinib sig at bremse handicapudviklingen mindst lige så godt som ocrelizumab, over en periode på cirka 120 uger.
Ocrelizumab har siden 2018 været den eneste godkendte behandling mod primær progressiv sclerose.
Mangler konkret viden
Finn Sellebjerg, professor i neurologi og leder af det Danske Multipel Sklerose Center (DMSC), synes, at forsøgene ser lovende ud.
Men han vil gerne se de konkrete forskningsresultater, før han kan sige, om der er tale om et nybrud. For eksempel foreligger der endnu ikke resultater på, hvor meget fenebrutinib er bedre på attakker, oplysninger om MR-aktivitet eller progression af symptomer.
“Det er et positivt studie, og resultaterne tyder på, at de har fundet noget, der virker. Men vi ved endnu ikke, hvilken forskel behandlingen konkret vil gøre for patienterne,” siger Finn Sellebjerg og fortsætter:
“Noget af det, vi mangler viden om, er, hvordan medicinen virker i forskellige undergrupper af patienter med primær progressiv sclerose. For eksempel vil vi gerne se, om medicinen måske også hjælper nogle af de patienter, hvor ocrelizumab i dag ikke har effekt,” siger professoren med henvisning til, at der i dag er patienter med primær progressiv sclerose, som står uden nogen form for behandling.
Det gælder for eksempel patienter over 55 år, der ikke har sygdomsaktivitet på en MR-scanning.
Det særlige ved fenebrutinib er, at det er en BTK-hæmmer, der dæmper de immunceller, som kan være med til at skabe inflammation i hjernen og rygmarven ved sclerose. Det sker ved at hæmme BTK, et enzym i immuncellerne, som normalt aktiverer dem. Når BTK blokeres, bliver cellerne mindre aktive, og betændelsen, der kan skade nerverne, mindskes.
Fenebrutinib kan også krydse blod-hjerne-barrieren, dvs. den beskyttende barriere, som normalt forhindrer medicin i at trænge ind i hjernen og rygmarven.
Det betyder, at medicinen når helt derind, hvor betændelsen foregår. Her kan den hæmme såkaldt mikroglia, hjernens egne immunceller, som spiller en rolle i den fremadskridende betændelse, man ikke altid kan se på scanninger.
Og det er altså derfor, medicinalvirksomheden taler om en ny virkningsmekanisme.
Øget konkurrence blandt medicinalgiganter
En anden forsker, Jette Lautrup Frederiksen, professor ved Rigshospitalet Glostrup, har haft fire patienter i behandling i forsøget med primær progressiv sclerose. Hun synes også, at resultaterne ser lovende ud:
“Håbet er jo, at det kan bremse sygdommen,” siger hun.
Hun påpeger desuden, at det er vigtigt, at alle data omkring bivirkninger kommer frem.
“Bivirkningsprofilen er generelt god. En patient i forsøget havde ingen bivirkninger, mens en anden måtte udgå pga. forhøjede levertal. Derfor vil der også være en skærpet leverkontrol i opfølgende studier,” siger hun og tilføjer:
“Der er en tendens til, at jo mere effektiv en behandling er, desto større er risikoen også for bivirkninger,” siger hun.
I skrivende stund udvikles der flere andre BTK-hæmmere fra andre medicinalvirksomheder. Den stigende konkurrence er ifølge begge professorer en fordel for patienter med både primær progressiv sclerose og attakvis sclerose.
“Det øger chancen for, at der kommer flere og bedre behandlinger i fremtiden,” siger Jette Lautrup Frederiksen.
Resultaterne fra studierne om fenebrutinib, der er en tabletbehandling, forventes at blive offentliggjort på en medicinsk konference i starten af 2026. Derefter skal Roche søge de relevante lægemiddelmyndigheder om godkendelse. Når det er godkendt, kan det komme på det danske marked. Det kan blive i 2026 eller i 2027.
Hvad er en BTK-hæmmer?
BTK-hæmmere er en ny generation af medicin mod sclerose, der virker ved at hæmme enzymet BTK, der er nødvendigt for at aktivere visse immunceller. Ved at dæmpe aktiviteten i immuncellerne, kan BTK-hæmmere mindske sygdomsprogressionen. Flere forskellige BTK-hæmmere er under udvikling og forventes at komme på markedet inden for de næste par år.
