Det var længe ventede data, der forrige weekend blev præsenteret på en medicinsk konference i USA. Her blev dokumentationen for, at det nye middel fenebrutinib har en positiv effekt hos mennesker med primær progressiv sclerose nemlig lagt frem.
Producenten bag fenebrutinib skrev i efteråret i en pressemeddelelse, at det nye lægemiddel kunne bremse udviklingen af funktionsnedsættelser i denne gruppe – endda lige så effektivt som ocrelizumab, der i dag er den eneste godkendte behandling til primær progressiv sclerose.
Og den er god nok. Fenebrutinib er lige så godt som ocrelizumab, når det gælder behandlingen af primær progressiv sclerose, vurderer professor i neurologi Finn Sellebjerg, der har set det fulde datasæt bag resultaterne.
“Der er i forvejen solid evidens for, at ocrelizumab virker på primær progressiv sygdom, og nu kan vi se, at fenebrutinib virker lige så godt – måske endda en lille smule bedre,” siger professoren, der også er leder af Dansk Multipel Sklerose Center (DMSC) på Rigshospitalet.
Hvad er primær progressiv sclerose?
Primær progressiv sclerose er kendetegnet ved en jævn og vedvarende forværring af handicap fra sygdommens start. Det er den mindst udbredte type af sclerose – blot 10 procent af alle med sclerose lever med denne sclerosetype. Gennemsnitsalderen ved diagnose er 51 år.
Statistisk usikkerhed
De data, der nu er blevet offentliggjort, stammer fra studiet FENtrepid – et såkaldt fase 3-forsøg, hvor forskere tester medicinen på en stor gruppe patienter. I alt 985 personer med primær progressiv sclerose har i knap 2,5 år været i behandling med fenebrutinib, der tages som piller. De er blevet sammenlignet med patienter i behandling med ocrelizumab, der gives intravenøst.
Studiet viser, at fenebrutinib ser ud til at bremse graden af funktionsnedsættelse cirka 12 procent bedre end ocrelizumab. Effekten indtrådte relativt hurtigt og så ud til at holde ved.
Resultaterne skal dog læses med forbehold, understreger Finn Sellebjerg.
“Der er stor statistisk usikkerhed om tallene,” siger han og tilføjer, at studiet heller ikke siger noget om, hvordan midlet virker på forskellige grupper af mennesker med primær progressiv sclerose.
For eksempel er der lige nu en stor gruppe af mennesker men primær progressiv sclerose, der ikke er i nogen form for behandling, og de indgik ikke i forsøget. Det gælder blandt andet ældre mennesker, der har vist sig ikke at have en væsentlig effekt af ocrelizumab.
“De her data er spændende nyt for behandlingen af primær progressiv sclerose, men vi mangler stadig data på, om alle har lige god gavn af det,” siger Finn Sellebjerg.
Optimistisk er han dog efter offentliggørelsen af de nye data.
“Det tyder på, at mulighederne for at behandle primær progressiv sclerose bliver bedre i de kommende år,” siger han.
Spænding om godkendelser
Dokumentationen for fenebrutinibs effekt er kærkommen for mange, der lever med primær progressiv sclerose. Tidligere på vinteren viste et andet lovende middel, tolebrutinib, sig nemlig ikke at have den forventede positive virkning i denne gruppe. Derfor droppede producenten at søge lægemiddelmyndighederne om godkendelse af midlet til mennesker med primær progressiv sclerose.
Tolebrutinib har dog vist sig at være effektiv i behandlingen af mennesker med ikke-aktiv sekundær progressiv sclerose. Og derfor har producenten bag midlet søgt Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) om godkendelse til denne gruppe hos. Om midlet bliver godkendt er dog uvist, efter at den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA, i december måned afslog at godkende præparatet på grund af bivirkninger – særligt leverskader.
“Derfor kan det sagtens tage tre til seks måneder, før der er en endelig konklusion fra EMA – om det kan godkendes, om det kan godkendes for undergrupper eller om det slet ikke kan godkendes,” siger Finn Sellebjerg.
Bivirkninger ser til gengæld ikke ud til at stå i vejen for, at producenten af fenebrutinib kan sende en ansøgning om godkendelse af sted til myndighederne.
“Ud fra det, der er offentliggjort nu, ser det ud til, at der ikke er nogen væsentlige sikkerhedsproblemer med stoffet,” siger Finn Sellebjerg om fenebrutinib, som dog også kan give kraftig leverpåvirkning.
Før producenten bag fenebrutinib vil søge om at få midlet godkendt til brug, afventer de resultaterne fra endnu et studie. Fenebrutinibs effekt på attakvis sclerose er nemlig også ved at blive undersøgt – og ifølge producenten vil disse data blive præsenteret i foråret.
Hvis midlet bliver godkendt, kan det – afhængigt af, hvornår det sker – være tilgængeligt på det danske marked i midten af 2026.
Om BTK-hæmmere
Både fenebrutinib og tolebrutinib tilhører en ny generation af lægemidler kaldet BTK-hæmmere. De virker ved at hæmme enzymet BTK, der er nødvendigt for at aktivere visse immunceller. Ved at dæmpe aktiviteten i immuncellerne, kan BTK-hæmmere mindske sygdomsprogressionen. Lige nu er flere medicinalvirksomheder i gang med at udvikle BTK-hæmmere.
Hvad er ikke-aktiv sekundær progressiv sclerose?
Når sekundær progressiv sclerose ikke er aktiv, betyder det, at der er tale om en langsom forværring af sygdommen (progression), selvom der ikke længere er attakker eller kommer nye forandringer på MR-scanningerne.
