NMO-behandling afvist af Medicinrådet: "Meget alvorlige bivirkninger"

Lægemidlet ravulizumab til behandling af mennesker med neuromyelitis optica (NMO) bliver ikke en del af standardbehandlingen i Danmark.

Allerede i 2023 godkendte Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, lægemidlet. Men Medicinrådet i Danmark har nu besluttet ikke at anbefale behandlingen til mennesker med NMO, der ikke har gavn af den nuværende standardbehandling med rituximab.

Ifølge Medicinrådet kan ravulizumab reducere risikoen for sygdomsattakker og dermed forsinke sygdomsforværring, ligesom rådet også vurderer, at behandlingen kan forbedre livskvaliteten og øge overlevelsen hos mennesker med NMO. Men der er samtidig usikkerhed om, hvor stor effekten reelt er, og behandlingen dyr:

“Behandlingen er væsentligt dyrere end den eksisterende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er acceptable,” skriver Medicinrådet i anbefalingen på sin hjemmeside.

Eksisterende behandling er “rigtig effektiv”

Afvisningen kommer dog ikke til at gøre “en væsentlig forskel for mennesker med NMO”, vurderer overlæge og ph.d. Jeppe Romme Christensen, der behandler mennesker med de beslægtede diagnoser NMO og anti-MOG antistof sygdom (MOGAD) på Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet i København.

“Beslutningen har ikke mødt protester fra klinikerne, for langt de fleste patienter er velbehandlede med de midler, vi har nu. Vi har brugt rituximab i mange år, som er en rigtig effektiv behandling,” siger overlægen, der selv sidder i Medicinrådets fagudvalg og derfor har været med til at behandle ansøgningen fra medicinalproducenten bag ravulizumab og vurdere effekten af lægemidlet.

Selvom midlet ikke er blevet anbefalet som standardbehandling, kan det alligevel tages i brug i enkelte tilfælde, forklarer Jeppe Romme Christensen. Hvis en neurolog finder, at det er den rette behandling til en patient, er det muligt at ansøge den regionale lægemiddelkomité om lov til at tage midlet i brug.

Kun i de tilfælde, hvor sådan en anmodning bliver afvist, kan det i praksis betyde, at der kan være “enkelte, der ikke kan få midlet,” siger overlæge Jeppe Romme Christensen.

“Som kliniker vil jeg sige, at det er mit håb og min forventning, at hvis vi har en patient, hvor der er tydelig attak-aktivitet på trods af de behandlinger, vi bruger nu, så vil vi kunne få lov til at bruge ravulizumab eller eculizumab.”

“Meget alvorlige bivirkninger”

Ud over prisen på ravulizimab er bivirkninger en af de væsentlige årsager til, at Medicinrådet ikke anbefaler lægemidlet. Behandlingen giver en øget risiko for meningokok-infektion, som typisk vil optræde som hjernehindebetændelse eller blodforgiftning.

“Der er en betydelig forhøjet risiko – også selvom man vaccineret,” siger Jeppe Romme Christensen.

“Meningokok-sygdom er alvorligt. Der er mildere tilfælde, som kan håndteres, men det er en sygdom, som kan ende med meningitis, som er dødelig. Så det er meget alvorlige bivirkninger – som vi ikke ser ved brug af for eksempel rituximab,” lyder det fra overlægen.

Det er ikke første gang, Medicinrådet afviser behandlinger til mennesker med NMO. I de senere år er både midlerne inebilizumab, satralizumab og eculizumab blevet afvist med nogle af de samme argumenter, som ligger bag afvisningen af ravulizumab – for høje priser og usikkerhed om effekt og bivirkninger.