Der er godt nyt for mennesker, der lever med sekundær progressiv multipel sclerose uden attakker.
Den såkaldte Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) under Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har valgt at anbefale lægemidlet tolebrutinib til godkendelse i EU, fremgår det af en pressemeddelelse.
“Det er en rigtig god nyhed,” lyder det fra professor Finn Sellebjerg, der er leder af Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet i København.
“Tolebrutinib er ikke et mirakelmiddel, men det kan forsinke sygdomsudviklingen, hvis man har sekundær progressiv sclerose uden attakker,” siger han.
Anbefalingen fra den europæiske myndighed er baseret på et fase 3-studie under navnet HERCULES, der viste, at tolebrutinib kunne reducere sygdomsudviklingen hos personer med sekundær progressiv sclerose uden attakker med op til 30 procent.
Tolebrutinib er en såkaldt BTK-hæmmer, der virker ved at hæmme enzymet BTK, der er nødvendigt for at aktivere visse immunceller. Ved at dæmpe aktiviteten i immuncellerne, mindsker BTK-hæmmere sygdomsprogression.
Sekundær progressiv sclerose
Efter en periode med attakvis sclerose, udvikler sygdommen sig hos nogle til det, der kaldes sekundær progressiv sclerose. Langt de fleste, der får diagnosen sekundær progressiv sclerose, har levet med attakvis sclerose i adskillige år forinden. Ganske få får stillet diagnosen sekundær progressiv sclerose som den første, men de der gør, har indtil da levet med uopdaget attakvis sclerose.
Overgangen fra attakvis til sekundær progressiv sclerose sker langsomt og betyder, at man i stedet for attakker, altså pludselige sygdomsangreb, vil opleve en mere gradvis forværring af sin sygdom og sit funktionsniveau. Forværringen kan være fysisk, kognitiv eller begge dele.
Nogle vil også fortsat opleve enkelte attakker, selvom sygdommen vurderes at være overgået til sekundær progressiv sclerose, men med tiden vil attakkerne blive færre.
Virker ikke ved primær progressiv sclerose
Der var længe håb om, at tolebrutinib kunne gavne mennesker med primær progressiv sclerose. Men i december måned viste forsøg, at det ikke var tilfældet. Det fik medicinalvirksomheden bag lægemidlet til at opgive at få godkendt tolebrutinib til denne gruppe af mennesker med sclerose.
“Tolebrutinib virker desværre ikke ved primær progressiv sclerose,” siger professor Finn Sellebjerg.
Han peger også på, at de kliniske forsøg har vist, at lægemidlet kan have bivirkninger – blandt andet COVID-19, infektioner i øvre luftveje og skader på leveren.
“Man skal have taget meget hyppige blodprøver de første måneder, da medicinen kan give meget alvorlige leverskader,” siger professoren.
Det er EU-kommissionen, der endeligt skal godkende tolebrutinib til det europæiske marked. Det vil sandsynligvis ske “i de kommende måneder,” står der i en pressemeddelelse fra medicinalproducenten.
Før danskere med sekundær sclerose uden attakker kan komme i behandling med det nye lægemiddel skal det også anbefales af de danske myndigheder.
“Det bliver spændende at se, hvordan Medicinrådet forholder sig til godkendelsen fra EMA. Det er jo dem, der skal give grønt lys for, at vi bruger medicinen i Danmark,” siger Finn Sellebjerg, der regner med, at midlet – hvis det bliver godkendt i Danmark – kan blive tilgængeligt i Danmark i løbet af i år.
Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA)
Agenturets vigtigste opgave er at godkende og overvåge lægemidler i EU. Virksomheder anmoder agenturet om en fælles markedsføringstilladelse, som udstedes af EU-Kommissionen. I forskellige komitéer og arbejdsgrupper – bla. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) – drøfter repræsentanter fra alle nationale lægemyndigheder spørgsmål om lægemidler. Hvis virksomheden får tilladelsen, kan lægemidlet markedsføre i hele EU.
Kilde: Den Europæiske Union / Lægemiddelstyrelsen
RETTELSE d. 20. maj 2026: I en tidligere version af denne artikel fremgik det, at tolebrutinib udelukkende har effekt på mennesker med ikke-aktiv sekundær sclerose – der betyder, at sygdommen hverken kommer til udtryk i form af attakker eller som nye forandringer på MR-scanninger. Det er dog ikke korrekt, da tolebrutinib ser ud til at kunne forsinke sygdomsaktiviteten hos alle mennesker med sekundær progressiv sclerose, så længe de ikke har oplevet attakker de seneste to år.
